12 月 23 日，NMPA 官網(wǎng)顯示，正大天晴「安羅替尼」新適應(yīng)癥上市申請審評狀態(tài)變更為「在審批」，預(yù)計將在近日獲批（受理號：CXHS1900040/1/2）。根據(jù)此前該上市申請納入優(yōu)先審評審批的信息，本次適應(yīng)癥為：單藥治療無法手術(shù)的局部晚期或轉(zhuǎn)移性甲狀腺髓樣癌。

鹽酸安羅替尼膠囊是正大天晴自主研發(fā)的 1 類創(chuàng)新藥，是一款多靶點小分子酪氨酸激酶抑制劑，主要靶點包括血管內(nèi)皮生長因子受體（VEGFR）、血小板衍生生長因子受體（PDGFR）、成纖維細胞生長因子受體（FGFR）、c-Kit 等。

2018 年 5 月 14 日，安羅替尼正式獲批上市，用于晚期/轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌三線治療。2018 年的醫(yī)保談判中，該藥降價 45% 進入醫(yī)保乙類目錄，醫(yī)保支付標準為357元（8mg/粒)、423.6元（10mg/粒)、487元（12mg/粒)，有效期截至 2020 年 12 月 31 日。在今年的醫(yī)保談判中，安羅替尼亦需進行續(xù)約談判，結(jié)果公布時價格或?qū)⒃儆邢陆怠?/span>

安羅替尼是正大天晴抗腫瘤管線的重要品種，在其抗腫瘤管線貢獻了不少營收。據(jù)中信證券分析，2020 年上半年安羅替尼樣本醫(yī)院的銷售額 4.85 億，預(yù)計全國實際銷售額 18～22 億。隨著其新適應(yīng)癥的獲批，市場空間將進一步打開。

目前，安羅替尼已獲批了 3 個適應(yīng)癥：晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（三線）、軟組織肉瘤（二線）、小細胞肺癌（三線）。本次進入行政審批的第 4 個適應(yīng)癥，根據(jù)此前受理號納入優(yōu)先審評審批的公示，為單藥治療無法手術(shù)的局部晚期或轉(zhuǎn)移性甲狀腺髓樣癌。

該適應(yīng)癥臨床試驗數(shù)據(jù)已發(fā)布于 2019 ASCO 大會上。在一項關(guān)于安羅替尼治療晚期 MTC 的雙盲、安慰劑對照臨床研究（NCT02586350）中，共入組 91 例患者。結(jié)果顯示，安羅替尼可顯著延長患者的無進展生存（PFS）9.6 個月（20.67 個月對 11.07 個月），客觀緩解率（ORR）及疾病緩解率（DCR）分別達 48.39% 和 88.71%，同時安全性良好。

在 2020 ASCO 大會上，研究者再次更新了該項研究亞組分析的結(jié)果：在安羅替尼組中，ECOG PS 評分為 0 的患者 PFS 更長（34.6 個月對 14.0 個月，HR=0.331（95%CI 0.163，0.671），P=0.002）；腫瘤病灶直徑 <67mm 的患者 mPFS 明顯延長（中位值未達到對 14.0 個月，HR=0.567（95% CI 0.280，1.147），P=0.111）。在 <55 歲患者中，PFS 延長更顯著（22.4 個月對 14.0 個月）。

（ECOG 評分是從患者的體力來了解其一般健康狀況和對治療耐受能力的指標。其中，評分為 0 代表活動能力完全正常，與起病前活動能力無任何差異。）

甲狀腺髓樣癌（MTC）是一種惡性程度較高、患者預(yù)后較差的癌癥。目前 MTC 的治療主要通過外科治療為主，然而在發(fā)展到一定階段后，患者無法采用外科手術(shù)治療，同時對化療不敏感，且缺少有效治療藥物，因此，存在較大的未滿足需求。而安羅替尼的臨床結(jié)果，無疑在一定程度上為相應(yīng)患者帶來了新的希望。