楊森/傳奇生物達成又一重大里程碑！中國CAR-T療法與世界“并跑”

來源：藥智網|森林

12月21日，楊森公司和傳奇生物同時宣布，開始向美國FDA滾動提交西達基奧侖賽(cilta-cel)的生物制劑許可證申請(BLA）。這是一種在研的用于治療成年人復發和或難治性多發性骨髓瘤的靶向B細胞成熟抗原(BCMA)定向嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法。

該申請提交是基于關鍵性的1b/2期CARTITUDE-1研究的結果，該研究評估了cilta-cel在治療復發和或難治性多發性骨髓瘤患者中的療效和安全性。該研究的最新資料最近在第62屆美國血液學學會(ASH)年會上發表。

據悉，2017年12月，楊森生物技術有限公司與傳奇生物達成全球獨家許可和合作協議，共同開發和商業化cilta-cel。該產品于2018年獲得國家藥品監督管理局首個CAR-T藥物臨床試驗（IND）批件，并于同年獲得美國FDA的IND許可。2020年8月，成為國內首個“突破性治療藥物”，而在此之前，該產品已于2019年獲得歐洲藥品管理局優先藥物（PRIME）資格及美國FDA授予的突破性療法認定。

Cilta-cel（曾名為JNJ-4528/LCAR-B38M）的結構示意圖（圖片來源：傳奇生物官網）

中國CAR-T上市第一股——傳奇生物

傳奇生物進入CAR-T領域時期較早，Cilta-cel里用到的抗體的開發技術均來自傳奇生物，中國科學家擁有全部的知識產權。在2017年召開的ASCO大會上，傳奇生物報告了該產品臨床試驗的結果，接受治療的患者幾乎100%有效，即有的患者徹底恢復，有些患者部分恢復，有些患者緩解。傳奇生物因此成為生物界的一匹黑馬。今年6月，傳奇生物在美國納斯達克市場上市，并被譽為中國CAR-T上市第一股。

近日，傳奇生物第二款CAR-T療法LB1901臨床試驗（IND）申請獲美國FDA批準，用于治療成人復發或難治性T細胞淋巴瘤（TCL）。LB1901是一種靶向CD4的試驗性CAR-T產品，CD4是一種在大部分TCL亞型中均勻表達的膜表面糖蛋白。

我國CAR-T治療技術與世界“并跑”

目前為止，全球范圍內已獲批上市的CAR-T 產品有三款，分別是諾華(Novartis )的 Kymriah(主要用于B細胞急性淋巴性白血病的治療)，以及吉利德(Kite)的 Yescarta (主要用于B細胞非霍奇金淋巴瘤治療)，和 Tecartus，這三者均以 CD19 為靶點。

目前，雖然中國尚未有CAR-T細胞治療產品獲批上市，但隨著政策的完善，國內細胞治療發展勢頭強勁，今年更是迎來了重大突破，2月復星凱特提交的CD19 CAR-T細胞治療產品益基利侖賽注射液申請中國上市，6月藥明巨諾CD19 CAR-T細胞治療產品瑞基侖賽注射液申報上市。

目前為止，中國CAR-T已正式開展臨床試驗百余項，涉及上百個CAR-T治療產品，研究靶點除了明星靶點CD19，還包括CD22、BCMA，CD20等多個靶點，腫瘤類型以血液腫瘤為主，有急性淋巴細胞白血病(ALL)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)、多發性骨髓瘤(MM)等。

中國部分CAR-T療法臨床試驗（數據來源：藥智注冊與受理數據庫）

其中傳奇生物、明聚生物和科技生物CAR-T療法先后獲得突破性療法認定。

數據來源：CDE官網

結語

CAR-T療法在血液腫瘤領域已取得很好的療效，在實體瘤方面還有待突破。經過多年發展，全球至少有200家公司在做CAR-T，臨床上的項目有數百個，這一領域已是一片紅海。不同于其他創新領域，國內CAR-T治療技術完全可以媲美歐美發達國家水平，而沒有產品上市不完全是技術原因，也與國家政策有關。

如果傳奇生物CAR-T療法能獲得美國FDA批準上市，國內也很可能迎來該療法。此外，藥物的開發過程是漫長的，傳奇生物的CAR-T技術開發較早，進入臨床試驗日期也較早，而生物技術發展卻是迅速的，可能還有更多更優秀的產品也將迅速加入競爭，造福更多患者。

責任編輯：琉璃

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