11 月 30 日，CDE 官網最新公示，上海科濟制藥的 CT053 全人抗 BCMA 自體 CAR-T 細胞注射液擬納入突破性療法，用于治療復發難治多發性骨髓瘤。這是第 3 個擬納入突破性療法的 CAR-T 產品，與此前納入突破性療法的傳奇生物 LCAR-B38M 同樣靶向 BCMA。

CT053 是科濟生物開發的全人抗 BCMA 的 CAR-T 細胞產品，用于治療多發性骨髓瘤。目前，該藥在國內正處于 I/II 期臨床階 段（CTR20190955） 。基于前期的積極臨床結果，該藥已獲得多項認可：在美國，2019 年 FDA 授予其再生醫學先進療法（RMAT）資格和治療多發性骨髓瘤的孤兒藥資格認證；在歐洲，CT053 被納入 EMA 優先藥物（PRIME）計劃，并于今年 4 月獲 EMA 孤兒藥認定。

在 2019 年 ASH 年會上，浙江大學附屬第一醫院的金潔教授報道了三個研究中心的臨床試驗研究結果。截止 2019 年 9 月 30 日，共有 24 例復發/難治多發性骨髓瘤受試者接受單劑 CT053 輸注，總緩解率（ORR）達到 87.5% (21/24)，完全緩解（CR/sCR）的比例為 79.2% (19/24)，中位無進展生存期為 16.6 個月 (95% CI 10.1-18.8)。有 15 例（62.50%）受試者在研究過程中發生了 CRS（細胞因子釋放綜合癥），其中 12 例為 2 級，3 例為 1 級，僅 1 例發生了 3 級神經系統毒性。

科濟生物 CT053 項目研究結果（截止 2019 年 9 月 30 日）

來自：科濟生物

而在近日，科濟宣布將亮相 12 月份的 2020 ASH 年會，展示全人抗 BCMA CAR-T 細胞（CT053）臨床試驗的階段性結果，包括 2 篇口頭報道，1 篇壁報交流，分別為：在中國探索性臨床試驗的 24 個月隨訪、北美 Ib 期注冊臨床試驗、中國 I 期注冊臨床試驗。

最新數據顯示，在截至 2020 年 6 月 30 日的 24 個月隨訪數據（NCT03716856，NCT03302403，NCT03380039）中， 24 例受試者中位隨訪時間達到 17.9 月（1.0，25.5 月），總緩解率（ORR）為 89.5%，完全緩解/嚴格意義的完全緩解（CR/sCR）率為 79.2%，仍有 9 例受試者持續處于 CR/sCR，進入長期療效隨訪階段。中位無進展生存（mPFS）達到 18.8 月（95%CI：10.1-NE），中位持續緩解（mDOR）為 21.8 月（95CI%：9.2-NE）。且耐受性良好，無≥3 級的細胞因子釋放綜合征（CRS）發生。

多發性骨髓瘤是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病，復發/難治多發性骨髓瘤（R/R MM）有重大的未滿足的醫學需求。B 細胞成熟抗原（BCMA）靶向的嵌合抗原受體（CAR）基因工程修飾的 T 細胞，被認為是一種有望治愈多發性骨髓瘤的新手段。本次科濟的 CT053 擬納入突破性療法，將獲得  CDE  更多的臨床指導和溝通交流機會，加速其臨床開發。

此前被納入突破性療法的傳奇生物/強生合作開發的 LCAR-B38M / JNJ4528 同樣是靶向 BCMA。該藥進展快于 CT053，目前已啟動全球隨機 3 期臨床試驗（CARTITUDE-4 ）。此外，同靶點 CAR-T 產品中， BMS/藍鳥生物的 idecabtagene vicleucel (ide-cel，bb2121) 也是有力競爭者。

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