11 月 30 日，CDE 最新公示，諾華的 TQJ230 注射液擬納入突破性療法，其擬定適應(yīng)癥為：通過降低脂蛋白（a）水平減少心血管疾病風(fēng)險。該藥是諾華 2019 年 2 月以 1.5 億美元從 Ionis 子公司 Akcea 獲得的一款反義寡核苷酸療法，是諾華心血管研發(fā)管線中的重要產(chǎn)品之一。

脂蛋白(a)（Lp(a)）是一種血液脂蛋白，過高水平的Lp(a)會在血管中沉積并造成血管狹窄，是一個遺傳性心血管疾病風(fēng)險因子。據(jù)估計，20%-30% 的心血管疾病患者體內(nèi) Lp(a) 水平過高。然而，目前并沒有針對 Lp(a) 的藥物上市。

TQJ230 是基于 Ionis 公司的專有技術(shù)開發(fā)的反義寡核苷酸藥物，通過與表達 Lp(a) 的 mRNA 相結(jié)合，降低 mRNA 的水平，從而抑制 Lp(a) 蛋白的表達。

目前，Insight 數(shù)據(jù)庫顯示，TQJ230 的隨機雙盲、安慰劑對照、國際多中心 III 期臨床試驗已經(jīng)啟動，擬入組國內(nèi) 350 人，國際 7680 人，目前正處于患者招募中。詳情如下：

來自：Insight 數(shù)據(jù)庫（http://db.dxy.cn/v5/home/）

根據(jù) Akcea 公司 2018 年公布的  2 期臨床試驗結(jié)果，與安慰劑相比，TQJ230 可劑量依賴性降低患者的 Lp(a) 水平。在接受最高劑量治療患者中，98%的患者Lp(a)水平降低至心血管疾病事件風(fēng)險閾值以下。

另外，值得一提的是，諾華的另一款靶向 PCSK9 的 siRNA 藥物「Inclisiran注射液」目前也已經(jīng)在國內(nèi)啟動 III 期臨床，該藥可實現(xiàn)半年一次給藥，在患者依從性方面具有極大優(yōu)勢。

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