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置頂罕見病患者常為救命跨越大半個中國,如今有了另一條路

淚灑華西醫院后,王艷開始了全國求醫的下一程,只為給兩歲半的兒子尋找一線生機。 2019年4月,凱凱被初步確診為黏多糖貯積癥。這是一種基因突變引發的罕見病,患兒體內黏多糖過量堆積,引發面貌扭曲、毛發和皮膚…
2021-12-29 類目:快訊 健識局

置頂國產罕見病藥物“難產”,并不完全是技術原因

2021注定是罕見病產業爆發澎湃活力的一年。 11月初的醫保談判中,7款罕見病用藥最終談成進入醫保,尤其是原價70萬元一針的髓性肌萎縮癥藥品諾西那生鈉,以極低的價格入圍,無論對患者還是藥企,這都是中國醫?;?
2021-12-28 類目:快訊 健識局

置頂罕見病目錄影響力評估:制度性突破到來了嗎?

1990年,家長發現,年僅兩歲的鄒正濤不對勁。孩子的肚子逐漸鼓起,鼓成一個皮球。這種怪病差點逼瘋了年輕的父母,他們帶著幼子四處尋醫問藥。最終,北京兒童醫院血液中心確診: 鄒正濤是北京發現的第二例戈謝病患…
2021-12-22 類目:快訊 健識局

置頂罕見病目錄影響力評估:血友病背后的百億美元市場

2018年9月,英國BBC揭開了一樁埋藏數十年的驚天丑聞:上世紀70年代-80年代,有近5000名血友病或其他患者,在接受英國公立醫療系統(NHS)的血液治療后,感染了艾滋病和丙肝,其中近3000人因此死亡。 NHS的這批血…
2021-12-19 類目:快訊 健識局

置頂不止治病,一名醫生的17年罕見病奔走之路

2002年,山東一名小女孩因肝病陷入昏迷。小女孩的父親通過網絡向中國臺灣的“亞洲換肝之父”陳肇隆求救,表示愿意割肝救女。 陳肇隆看到消息,立刻帶領團隊飛往北京協和醫院,完成了活體肝移植手術。 小女孩活了…
2021-12-14 類目:快訊 健識局

置頂在中國有超過七成醫生不了解罕見病的基礎診療

國家首批罕見病目錄影響力評估(2018-2021) 距離國家首批罕見病目錄落地已過3年,中國罕見病領域的臨床診治、藥物進展、政策支持進展如何? 即日起,健識局攜手蔻德罕見病中心,從政策、產業、科研、臨床、社會…
2021-12-07 類目:快訊 健識局

置頂高值罕見病用藥首現目錄,2021年“國談”塵埃落定

2021年12月3日,國家醫保局正式發布了《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2021年)的通知》,兩款重磅罕見病藥物:諾西那生鈉注射液、氨吡啶緩釋片(復彼能?)均出現在調整后的醫保藥品目錄中。其…
2021-12-03 類目:綜合資訊 八點健聞

置頂基層!罕見病防治的第一道關,全力探索“中國模式”

全國罕見病診療協作網成立第一年,各地上報的確診病例就多達39萬 “除了同情之外,廣大醫務人員是否應該多做點什么?” 在第十屆中國罕見病高峰論壇上,北京大學第一醫院原副院長丁潔呼吁,醫務人員要提高對罕見…
2021-11-30 類目:快訊 健識局

置頂“國家首批罕見病名錄影響力評估(2018-2021)”啟動

"看罕見病的醫生比罕見病還罕見" 初夏的夜晚,大人小孩都聚到有電視機的人家里,占據最好的位置。 這是屬于80年代的集體記憶。1984年,中國引進第一部日本電視劇《血疑》。每周周日才播一集的連續劇,被后世稱為…
2021-11-27 類目:快訊 健識局

置頂120萬抗癌藥缺席談判,百萬罕見病藥全力沖刺,天價藥能進醫保嗎

PD-1以外,120萬一針的CAR-T療法,是本次醫保談判最大的看點。在通過國家醫保局初步形式審查的名單中,復星凱特今年新上市的CAR-T產品奕凱達赫然在列。 按照本次醫保談判的日程,各家藥企的抗癌藥將于談判第二天…
2021-11-11 類目:綜合資訊 八點健聞

置頂49款新藥獲批!恒瑞創新藥密集來襲,罕見病藥成新熱門

49款新藥獲批!恒瑞創新藥密集來襲,罕見病藥成新熱門 來源:藥智網/森林 看點: 1、49個新藥申請獲得臨床試驗默認許可,包括27個國產1類新藥 2、CDE新受理46個新藥(61個受理號)的臨床試驗申請 3、押注創新,恒…
2021-10-25 類目:藥品 藥智

置頂第十屆中國罕見病高峰論壇全議程發布

2021年9月10日-12日,“罕路同行 十載與共”第十屆中國罕見病高峰論壇將在浙江·杭州君尚云酈酒店隆重召開。過去十年,是中國罕見病事業最為重要的十年,站在這個歷史節點,我們駐足回顧過去十年的探索,也展望中…
2021-09-09 類目:快訊 健識局

置頂4天55萬元的背后,那些一年花掉一套房子的超高額罕見病藥的困局

圖片來自視覺中國 “震驚?。。?歲娃娃住院4天花費55萬元”。近日,一張住院收據的照片被上傳社交媒體,并以奪人眼球的配詞迅速傳播。票據顯示了一位患者8月下旬在西安交通大學附屬第二醫院兒科康復病區產生的各…
2021-09-08 類目:綜合資訊 八點健聞

置頂多款天價藥主動降價,罕見病用藥有機會沖進醫保嗎?

今年有33個罕見病藥物通過初審,大批入圍藥品開始主動降價 “將更多新藥、高價藥納入醫保目錄”,這已經成為行業對醫保談判的共識。 健識局注意到,近期山西、湖南等多個省份發布藥品主動降價公告,渤健的諾西那…
2021-09-04 類目:快訊 健識局

置頂北??党蒊PO,宣稱中國有1億罕見病患者

今年6月以來,國內關于罕見病的話題越來越多。 6月30日,陜西省醫保局將治療戈謝病、法布雷病等7種罕見病藥物納入了陜西省大病醫保;7月5日,江蘇又將龐貝病、脊髓肌萎縮等5種罕見病納入醫保。
2021-07-22 類目:快訊 健識局

置頂AI+合成生物學助力罕見病基因治療:賽業生物董事長韓藍青專訪

賽業在罕見病及基因治療領域正在積極布局,賽業是做大小鼠基因編輯的公司,為什么會進入這個領域呢? 通過制作體內和體外的基因編輯及基因人源化鼠模型,可以幫助基礎研究者進行基因功能研究,也可以幫助藥物開發…
2021-06-30 類目:投融資 動脈網

置頂中國罕見病產業千億市場潛力,如何釋放?——消除誤解是第一步

日前,波士頓咨詢公司(BCG)在其公眾號連發三篇對中國罕見病產業現狀和未來的思索,其中特別提到罕見病具有巨大的產業價值,在醫學價值、技術價值和商業價值上都有“四兩撥千斤”的作用,尤其是在商業價值上,據…
2021-06-16 類目:投融資 動脈網

置頂“失聯”的山東罕見病患者回來了

2月8日,在連打三針特效藥后,8歲的晴晴終于能夠平躺下身子,睡個安穩的好覺。在此之前,由于肺部受累引發的呼吸困難,一到晚上,晴晴只能靠在床頭坐著入睡。 晴晴是一名戈謝病患者,2012年出生在山東泰安,1歲確…
2021-03-28 類目:快訊 八點健聞

萬億罕見病市場投資大熱,原本繞開中國的巨頭,如今為何爭相涌入

跨國藥企巨頭以往很少考慮把罕見病藥物帶進中國市場,主要擔心兩個問題:第一,中國患者和政府的支付力不行,產品進來后賣不出去;第二,中國不重視知識產權保護,進入市場后很快被仿制。最近三年,這些曾讓藥企…
2021-03-01 類目:快訊 八點健聞
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