今年有33個罕見病藥物通過初審，大批入圍藥品開始主動降價

“將更多新藥、高價藥納入醫保目錄”，這已經成為行業對醫保談判的共識。

健識局注意到，近期山西、湖南等多個省份發布藥品主動降價公告，渤健的諾西那生鈉注射液、賽諾菲的注射用伊米苷酶等多款罕見病藥物主動申請降價。

其中，因“70萬一針、澳大利亞全報銷”引發輿論的諾西那生鈉注射液降價20%左右，從69.97萬元降到55萬元。

這幾款降價藥物都已經進入了今年的醫保談判初審，有資格坐上談判桌。雖然諾西那生鈉注射液去年就已經歷過醫保談判，但降價幅度達不到醫保部門的要求，沒有談成。這一次，以諾西那生鈉注射液為代表的罕見病用藥再次集體亮相，提前降價，顯得誠意滿滿。

罕見病用藥如果能大批進入醫保，無疑將鼓勵更多企業投身罕見病領域的研發。

01 起點：擠進醫保

在國家醫保局最新公布的271個通過醫保初審的名單中，有33個藥品是罕見病藥物。這其中有一些品種在近期不約而同地降價。

諾西那生鈉2019年2月獲批，是目前國內唯一一款用于治療罕見病脊髓性肌萎縮癥的藥品。去年失標價格談判后，渤健迅速在今年年初推出新的資助計劃：患者每年只需自費55萬元購買一瓶，其余的用量由基金會援助，個人的實際自費數額直降50%。

這一次，渤健在山西直接把諾西那生鈉的定價就設定為55萬元，急切想要進醫保的心情，可以說是非常明顯了。

同在山西降價名單中的另一款藥物注射用伊米苷酶，是賽諾菲旗下用于治療戈謝病的明星產品。400單位的價格由21850元降至18180元，降幅接近17%。此前在湖南、山東等多地，輝瑞用于治療心肌疾病的氯苯唑酸軟膠囊直接從每盒64100元降至24650元，降幅超過61%。

輝瑞并未承認降價與醫保談判有關，但業內普遍將此舉視為輝瑞為談判做的準備。

藥企這次都開始下大血本降價，可能是在一定程度上吃了去年醫保談判的虧。2020年的醫保談判中，年費用在30萬元以上的品種無一入圍。

罕見病用藥和普通治療藥物有所不同，因為病人數少，企業一般會設定比較高的價格，以收回研發成本。因此罕見病藥品年治療費用動輒都要百萬元人民幣以上。

但這樣的高價和醫保的普惠性原則相沖突。根據罕見病領域的公益組織病痛挑戰基金會做出的統計，2020年醫保目錄中共包含罕見病藥品55種，涉及24類疾病，這些藥品的年治療費用均在70萬元以下。

顯然，要想進醫保，降價是唯一的出路。而且此前，健識局從權威渠道處獲悉，今年醫保談判中設有一道隱形“準入門檻”：年治療費用在50萬元以內的藥品才有資格參與談判。

這就也解釋了為什么諸多罕見病藥物突然參與進這一波降價大潮中。按照這一標準，諾西那生鈉等高價品種似乎有望跨越限價的門檻，順利參與談判。

但究竟能不能獲得醫保席位，最終還要看醫保局的態度和企業自身的誠意。

02 多方合力是出路

單靠國家醫保，是無法完全解決罕見病用藥癥結的。

醫保需要“保基本”。在藥物選擇上，要優先考慮患病群體大、使用量高的品種。而罕見病不僅單病種患者群體小、藥品價格貴，其龐雜的種類也是讓人無從下手。應不應該拿醫保去為罕見病兜底？這是輿論一直以來的爭議，也是醫保的難題。

根據國家醫保局發布的數據，2020年全年基本醫療保險基金總收入和總支出分別為24638.61億元和20949.26億元，年末結存31373.38億元。由于新冠疫情等突發狀況，醫保基金遠遠未到能夠“大手筆”劃價的程度。

分析人士因此認為：短期內，高值罕見病藥品進入國家醫保目錄的可能性比較小。

那么誰來為患者買單？

對此，北京大學醫藥管理國際研究中心教授史錄文曾在論文中提出，要構建一種“政府引導、多方參與、第三方獨立運行的”的罕見病保障體系新運營模式。

早在2005年，就有地方城市率先嘗試探索罕見病藥物醫療保障措施的探索。目前，已經形成專項基金、大病談判、財政出資等多種保障模式。浙江省2020年開始實施的罕見病專項基金保障：參保人按照每年每人2元的標準建立罕見病用藥保障專項基金，通過分段報銷的形式為患者負擔一部分治療費用，最高報銷比例能達到90%。

此外，近兩年各地推出的普惠險，也被認為是促進罕見病藥物落地的另一個辦法。數據顯示，截至今年7月底，包括北京、四川、福建等在內的多個地區，均已將罕見病藥品納入到普惠險中。

與此同時，對各類保障措施的質疑聲也未曾停止。曾有行業組織認為，浙江并未公布針對專項基金資金管理的公共監督標準。如何管理專項基金的結余，基金年報公開等問題均未明確。

無論如何，千里之行已經踏出了第一步。有業內人士向健識局表示，能夠感受到近些年國家和地方層面的支持越來越大了：“堅持下來后發現，真的有希望。”

文丨古月

設計丨時光

運營丨薄荷

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