生物醫藥創新“百花齊放”，臨床研發快車道在哪里？

來源：藥智網|森林

近年來，國家出臺了一系列政策，不斷完善藥品監管機制，以科學監管賦能醫藥創新。面對新階段新格局，醫藥行業如何做到真正創新？臨床研發如何加速？

如何實現真正的創新？

近年來，在政策的持續推動和多方保障下，醫藥創新迎來風口。據藥智數據統計，2020年CDE共受理1類創新藥受理號1265個（其中報臨床1165個，報生產54個），獲批準受理號1127個，創歷史新高。其中獲批數量較多的企業除了恒瑞醫藥等大型藥企，還可以看到君實生物、信達生物、瑞石生物等創新生物藥企。

2020年1類新藥獲批準受理號數量-企業排名

其實，美國FDA批準新藥也呈現出這樣一種趨勢，雖然獲批準小分子化合物仍以大型藥企占據主導地位，但是BLA申請卻以創新型公司為主。小型生物技術公司在創新藥領域占據越來越重要的地位，為什么會形成這種格局？

成都賦智健康董事長姜和博士表示，創新藥在生物醫藥領域崛起的原因有很多，一是大公司在原創動力方面往往是不夠的，而小公司可能只有研發創新或者以研發創新為主，否則就無法生存；二是中國的創新型公司很多由近年來從國外留學回國的海歸創業者或者國內的學者團隊創始，這些公司都處在初創或成長階段，將來可能有一部分會成長起來。

但是，我們還應該意識到，中國的這些新藥多數仍屬于追隨創新，真正的FIC仍是鳳毛麟角。是什么原因阻礙了藥物創新？

姜和博士說，“新藥研發時間往往需要15-20年，但專利保護期也只有20年，所以很多藥一旦成功，可能會很快失去專利保護。這樣的研發周期會促使很多方面重新認識和思考，到底創新藥值不值得做。這里有兩個考慮，一個是機構投入的經濟學，另一個是社會投入的經濟學。對于很多難治或無法治療的疾病，可能需要繼續做新藥。但是很多病已經藥物不少，是不是還要冒如此風險去投入，劃算嗎？！事實上，全球的數據也發現創新藥研發其實大部分是不賺錢的。”

創新藥開發相關投入巨大，且面臨風險，數據顯示，目前創新藥投資成功率僅3%。所以，如果僅憑企業的投入是遠遠不夠的，還需要投資市場以及政府的支持。醫藥獨立評論人孟八一先生曾在直播中提到，2019年全球藥物研發的82%投在美國，風投67%投在美國，美國醫療支出占GDP18%，中國6-7%。可以看到，中國對于創新藥的研發投入仍然十分有限。

幸運的是，中國創新藥市場正在發生改變，資本市場及政府對創新藥的關注度越來越高，并在生物藥領域迅速崛起了一批創新型企業。希望這批成長起來的創新型企業能引領中國醫藥行業實現真正的創新。

如何加快創新藥物臨床研究？

創新藥研發周期長已成為業內共識，從新技術或新分子實體發現到藥物上市，要經歷漫長的臨床前和臨床研究，似乎很難實現快速研發。

但2020年面對新冠疫情，相關疫苗、治療藥物卻能迅速進入臨床，并快速獲批上市，讓我們看到新藥研發速度是有可能加快的。尤其是mRNA技術落地速度如此之快，固然有疫情擴散步步緊逼的原因，但近些年創新技術向臨床和市場轉化的速度確實越來越快。

在過去一年中，全行業聚焦新冠肺炎疫苗和藥物研發，通過共享數據及全球合作，迅速將創新技術推向臨床，并取得了巨大成功。

一方面，通過共享的數據，在臨床前期開發中將有助于避免徒勞，降低重復試錯的成本。通過數據共享，可以在臨床數據中看到機制問題，當出現基于分子的機制問題時，人們就會意識后續的分子可能出現哪些問題。這次疫情是整合和共享臨床前數據的一個機會，通過前期對病毒的研究及數據公開，讓機構及企業能迅速研發出有效的疫苗，并快速進入臨床。

另一方面，通過合作，加快創新技術落地。近年來可以看到，大型醫藥公司與小型生物技術公司之間的合作十分活躍。這些小型生物技術公司往往處于科學的前沿，在不斷嘗試最具創新性的方法和方式。然后大公司加入進來，依靠他們的基礎設施及人力資源，加快臨床試驗。在新冠疫苗研發中，Moderna和NIH，BioNTech和輝瑞的合作正體現了這一變革。

此外，研發項目的數目也非常重要。據悉，在全球范圍內有關新冠研發項目的數量超過了800個，而在腫瘤領域，全球目前共計只有350個左右的研究和開發項目。在需要深入研究的領域，我們需要嘗試各種各樣不同的方法，并確保那些有希望的項目最終“開花結果”，這樣才能最終取得成功。

結語

如今，科技的迭代越來越快，成果轉化落地越來越快，科技成果惠及大眾也越來越快。我們應該認識到，創新藥是一個系統性問題，從基礎科研發現新靶點、新活性分子，一步步做到藥物上市需要全行業共同努力。從頂層設計吸引更多公司布局創新藥，并通過合作與數據共享加速創新技術落地，在資本、政策和市場的推動下實現真正的創新。

專家簡介：

姜和博士：成都賦智健康科技有限公司創始人、董事長。在生物醫藥及大健康領域有30多年的研究及創業經驗，共同領導開發了全球首個長效抗艾滋病新藥艾可寧。

責任編輯：琉璃

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