27個新藥獲批臨床，“first-in-class”新藥仍以引進為主

來源：藥智網(wǎng)/森林

看點：

1、27個新藥獲得臨床試驗默示許可，包括18個國產(chǎn)1類新藥

2、CDE新受理39個新藥（60個受理號）的臨床試驗申請

3、科倫藥業(yè)抗血栓新藥獲批臨床！

4、再鼎醫(yī)藥重磅引進新藥獲批臨床

藥智數(shù)據(jù)顯示，本期（7月2日至7月9日）有27個新藥獲批臨床（40個受理號）；另有39個品種（60個受理號）臨床申請獲CDE承辦受理，更多動態(tài)如下：

新藥臨床申請·新獲批

本期，27個新藥（40個受理號）獲得臨床試驗默示許可，包括18個國產(chǎn)1類新藥。獲批臨床的創(chuàng)新藥包括NMDA拮抗劑、JAK抑制劑、Bcl-2抑制劑、GAS6/AXL抑制劑、TIGIT單抗、IL-1β單抗等，適應癥涵蓋肺動脈高壓、肺纖維化、甲亢、血栓、關節(jié)炎、血液腫瘤、實體瘤等。

數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)

1.AZD4205膠囊

該藥是由阿斯利康和迪哲（江蘇）醫(yī)藥有限公司（阿斯利康和中國國投創(chuàng)新聯(lián)合投資創(chuàng)立的公司）聯(lián)合開發(fā)的一種JAK1激酶抑制劑。2019年3月，AZD4205膠囊在國內(nèi)獲批臨床，擬用于治療自身免疫性疾病（包括潰瘍性結腸炎和克羅恩病在內(nèi)的炎癥性腸病等）。2019年8月該藥的臨床試驗申請再次得到受理，擬用于治療外周T細胞淋巴瘤。本次獲批臨床適應癥為復發(fā)或難治性成人皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）。

2.BGB-11417薄膜包衣片

該藥是百濟神州自主研發(fā)的1類新藥，是一款高選擇性、潛在“best-in-class”的Bcl-2抑制劑，已在血液腫瘤模型中展示出了抗腫瘤活性，并具有一定潛在優(yōu)勢。2020年9 月，BGB-11417 薄膜包衣片首次在國內(nèi)提交臨床申請并獲 CDE 受理，擬用于治療成熟B細胞惡性腫瘤。本次獲批髓系惡性腫瘤新適應癥。

3.MN-08片

該藥是喜鵲醫(yī)藥自主創(chuàng)新研究開發(fā)的一款NMDA抑制劑，本次獲批適應癥為肺動脈高壓。臨床前肺動脈高壓動物模型研究證明MN-08不但療藥明確，而且優(yōu)于臨床使用的藥物西地那非。前期研究還發(fā)現(xiàn)，由于在肺部靶向釋放一氧化氮，避免了吸入性一氧化氮和PDE5抑制藥物如西地那非等引起的低血壓副作用，MN-08不降低外周血壓。

4.NTQ1062片

該藥是南京正大天晴在2021年首個申報的1類新藥，擬用于局部晚期或轉移性實體瘤患者的治療。具體靶點未披露。

5.苯乙基異硫氰酸酯液體硬膠囊

源自十字花科蔬菜的JC-5411（苯乙基異硫氰酸酯液體硬膠囊）由杰西醫(yī)藥自主開發(fā)，擬用于晚期前列腺癌。據(jù)悉，JC-5411直接抑制雄激素受體AR，通過：1）直接抑制；2）抑制AR上游基因轉錄因子Sp1和Foxo3a的活性；3）抑制AR下游因子前列腺特異抗原PSA的表達三個方面減輕機體癥狀。

6.卟硒啉片

該藥是上海元熙醫(yī)藥科技開發(fā)的一款靶向硫氧還原蛋白酶（TR）的小分子藥物，擬用于肝纖維化的治療。卟硒啉片是全球首個獲批臨床的首創(chuàng)新藥，已完成的系列研究表明，其對于器官纖維化疾病全通路均表現(xiàn)出控制效果；通過抑制炎癥信號和關鍵ECM合成通路，卟硒啉可以緩解器官纖維化表現(xiàn)及后續(xù)疾病進展。

7.西奧羅尼膠囊

該藥是微芯生物自主設計和研發(fā)的具有全球專利保護的新化學結構體，屬于多靶點多通路選擇性激酶抑制劑。屬于小分子抗腫瘤原創(chuàng)新藥，可選擇性抑制 Aurora B 、 CSF1R 和 VEGFR/PDGFR/c-Kit 等多個激酶靶點。本次獲批適應癥為西奧羅尼膠囊單藥或聯(lián)合方案在蒽環(huán)類和紫杉類治療失敗的晚期三陰性乳腺癌患者。目前，西奧羅尼正在開展單藥治療小細胞肺癌和聯(lián)合紫杉醇治療卵巢癌的三期臨床試驗以及治療肝癌、淋巴瘤、其他神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤等多個適應癥的不同階段研究。

8.注射用MT1013

該藥是麥科奧特自主研發(fā)的創(chuàng)新性雙功能肽，本次獲批用于正接受維持性血液透析的慢性腎臟病患者繼發(fā)性甲狀旁腺功能亢進的治療。麥科奧特開發(fā)的MT1013為雙靶點功能肽，臨床前研究表明該分子具有極高的安全性和有效性，與上市藥物相比，不僅達到同樣的降PTH效果，同時還可以顯著降低低鈣血癥風險。

9.3D-229注射液

該藥是思路迪醫(yī)藥從Aravive公司引進的一款“first-in-class”GAS6/AXL抑制劑，此項合作簽約款、以及開發(fā)和商業(yè)里程碑付款高達2.19億美元。臨床前研究已證實，3D229可以通過結合GAS6來中和其活性，從而對GAS6-AXL信號傳導通路進行選擇性抑制。本次在中國獲批的是一項隨機、雙盲、對照、適應性3期臨床研究，旨在評估3D229聯(lián)合紫杉醇治療鉑類耐藥性復發(fā)性卵巢癌的有效性與安全性，該研究將作為3D229國際多中心3期臨床試驗的一部分。

10.BAT6021注射液

該藥是百奧泰旗下的1類治療用生物制品，靶點為TIGIT，擬開發(fā)適應證為晚期惡性實體瘤。據(jù)悉，全球范圍內(nèi)，已有多個TIGIT單抗藥物在開展臨床試驗，其中羅氏Tiragolumab進展最快，已處于與PD-L1抑制劑泰圣奇（阿特珠單抗）聯(lián)用治療非小細胞肺癌（NSCLC）的III期臨床階段。其他國內(nèi)正在開發(fā)的TIGIT靶向藥物還有百濟神州BGB-A1217、信達生物IBI939、復宏漢霖HLX53、君實生物JS006、思坦維生物mAb-7等。

11.SKB336注射液

該藥是科倫藥業(yè)子公司科倫博泰開發(fā)的一款靶向FXIa/FXI因子的人源化創(chuàng)新單克隆抗體，擬開發(fā)用于預防和治療血栓栓塞性疾病。非臨床研究數(shù)據(jù)證實，SKB336注射液對內(nèi)源性凝血因子FXI和FXIa具有高親和性和高選擇性，而對其他外源性凝血因子和共同通路的下游凝血因子無作用。全球尚未有SKB336同靶點的抗體藥物獲批上市。

12.重組抗IL-1β人源化單克隆抗體注射液

三生國健重組抗IL-1β人源化單克隆抗體注射液（SSGJ-613）獲批開展全身型幼年特發(fā)性關節(jié)炎，以及周期性發(fā)熱綜合征（含冷炎素相關周期性綜合征、腫瘤壞死因子受體相關周期性綜合征、甲羥戊酸激酶缺乏癥/高免疫球蛋白D-周期性發(fā)熱綜合征、家族性地中海熱）的臨床試驗。前期實驗結果表明，SSGJ-613對IL-1β有較好的親和力和抑制作用。目前，尚無具有中國自主知識產(chǎn)權的抗IL-1β抗體在國內(nèi)上市。

13.Efgartigimod注射液

該藥是argenx公司開發(fā)的一款靶向FcRn的“first-in-class”療法，擬開發(fā)治療原發(fā)免疫性血小板減少癥、天皰瘡。2021年1月，再鼎醫(yī)藥通過一項高達1.75億美元的合作從argenx公司獲得了該候選藥在大中華區(qū)的獨家權益。Efgartigimod正在全球范圍內(nèi)開展多項臨床研究，涉及的適應癥包括重癥肌無力、尋常性天皰瘡、免疫性血小板減少癥、慢性炎癥性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病等。

新藥臨床申請·新受理

本期，CDE新受理39新藥（60個受理號）臨床申請。其中，27個品種（37個受理號）為國產(chǎn)新藥，12個品種（23個受理號）為進口新藥，更多動態(tài)如下：