2020年，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）共批準16種腫瘤新藥。基于醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫、NextMed數(shù)據(jù)庫、2020版新型抗腫瘤藥物臨床應用指導原則及公開信息，醫(yī)藥魔方Med特別推出“腫瘤新藥數(shù)據(jù)卡”，為大家介紹國內(nèi)上市腫瘤新藥的一些關(guān)鍵信息，供大家參考。

普拉曲沙

Q1

基本信息

普拉曲沙（Folotyn）由Allos Therapeutics公司開發(fā)，是首個用于治療外周 T 細胞淋巴瘤 (PTCL）的二氫葉酸還原酶抑制劑（DHFR），最早于2009年9月獲得FDA批準上市，商品名為Folotyn。

2012年4月，Spectrum公司以2.06億美元收購該公司獲得這款藥物。2019年，該公司又以3億美元的價格將這款藥物出售給印度藥企阿拉賓度子公司Acrotech Biopharma。

該藥以優(yōu)先審評方式于2020年8月26日獲NMPA批準上市。

Q2

上市背景

外周T細胞淋巴瘤（PTCL）是一組起源于胸腺后成熟T細胞或NK/T細胞的高度異質(zhì)性的侵襲性非霍奇金淋巴瘤(NHL)，占歐美全部非霍奇金淋巴瘤的10%，但是這個比例在亞洲人群中高達24%。據(jù)估計，我國PTCL每年新增患者大約為1.31-1.57萬人。

目前，醫(yī)藥魔方Nextpharma共收錄了8個PTCL治療藥物，包括西達本胺、維布妥昔單抗、普拉曲沙、貝林司他、mogamulizumab、克唑替尼、羅米地辛和呋咯地辛。其中，西達本胺（微芯生物）和維布妥昔單抗（武田）已經(jīng)在中國獲批。

微芯生物西達本胺于2014年12月在中國獲批上市，用于治療PTCL，2019年12月，西達本胺治療乳腺癌的適應癥在中國獲批。微芯生物2020半年報顯示，西達本胺已惠及近萬名淋巴瘤患者，累計銷售額超過6億元。

Q3

適應癥

普拉曲沙在中國獲批的適應癥為：復發(fā)、難治的外周 T 細胞淋巴瘤 (PTCL）患者的治療。

DHFR適應癥研發(fā)布局

Q4

治療費用

目前，F(xiàn)olotyn中國上市價格還未正式公布。

Folotyn尚未進入國家醫(yī)保目錄。

財報顯示，F(xiàn)olotyn在2018年的銷售額為4800萬美元。

銷售圖表

Q5

循證數(shù)據(jù)及核心臨床

II期PROPEL研究結(jié)果顯示，111例復發(fā)/難治PTCL患者使用普拉曲沙單藥治療，ORR為29％，普拉曲沙基于此成為首個獲批上市治療復發(fā)/難治PTCL的藥物。

該研究納入的主要是白人和非裔美國人，亞洲人較少。而在日本和中國復發(fā)/難治PTCL患者的研究者，可觀察到普拉曲沙的ORR為45%和52%。

在治療復發(fā)/難治PTCL時，單藥普拉曲沙與羅米地辛、貝利司他、西達本胺效果相似，且在不同亞型的治療中各有優(yōu)劣。

Folotyn核心臨床布局

數(shù)據(jù)來源：NextClinTrial數(shù)據(jù)庫，僅保留以藥品注冊，或者以變更指南為目的的關(guān)鍵臨床試驗；排除低質(zhì)量的研究者發(fā)起研究、或者藥企開展的探索性質(zhì)的早期臨床

Q6

指南推薦

CSCO淋巴瘤診療指南（2020版）

復發(fā)難治PTCL患者的治療

復發(fā)難治PTCL患者首選參加臨床試驗。多個研究證實部分挽救化療方案在復發(fā)難治PTCL患者中的作用，但沒有前膽性對照研究證實哪種方案更優(yōu)。對于不符合移植條件的患者，根據(jù)患者身體條件選擇是否給予強烈方案化療（如DHAP，ESHAP，GDP，GemOx，ICE等）。

一些新藥的出現(xiàn)為這部分患者帶來希望。西達本胺是一種新型口服組蛋白去乙酰化酶抑制劑，研究結(jié)果顯示其可改善復發(fā)難治PTCL患者的生存。普拉曲沙通過抗葉酸發(fā)揮抗腫瘤作用，Il期研究結(jié)果顯示能夠改善既往接受多種化療方案治療患者的生存。另外一項前瞻性期研究證實烷化劑苯達莫司汀也對部分復發(fā)難治PTCL患者有效。免疫調(diào)節(jié)劑來那度胺在復發(fā)難治PTCL中也顯示初步療效。小樣本量研究證實ALK抑制劑克唑替尼能夠有效治療ALK陽性淋巴瘤。另外一項小樣本量研究認為蛋白酶體抑制劑硼替佐米可能對復發(fā)難治PTCL患者有效。對于敏感復發(fā)/進展患者，若有合適供者，推薦選擇allo-SCT。若無合適供者，可選擇ASCT。