“如果每年新發的167萬腦卒中患者百分之百用上的話，每年可以減少13萬中國人因為腦卒中造成的殘疾。”這是首都醫科大學附屬北京天壇醫院院長、國家神經系統疾病臨床研究中心副主任王擁軍教授在TASTE（ Treatment of Acute Ischemic Stroke with Edaravone Dexborneol ）Ⅲ期臨床研究發布會上對依拉達奉右莰醇（商品名：先必新）的描述。

首都醫科大學附屬北京天壇醫院院長、國家神經系統疾病臨床研究中心副主任王擁軍教授

依達拉奉右莰醇在臨床的普遍應用預計每年可有效降低約13萬人的殘疾傾向，節省社會經濟負擔23億元。而根據多家證券機構測算，通過2020年醫保談判降價和報銷，預計2021 年可累計為患者減負約280億元。

另一方面，依拉達奉右莰醇是當年獲批上市到進入醫保最快的創新藥。2020年7月30日，先聲藥業自主研發的國家1類新藥依拉達奉右莰醇獲NMPA批準上市，同年12月15日依拉達奉右莰醇通過談判進入醫保目錄，耗時不足5個月，打破了國產創新藥首次進入醫保時長的歷史紀錄。總結來看，依拉達奉右莰醇這一藥品正是醫保局平衡“為患者減負”和“支持藥企創新”的體現。

01  新醫保，大趨勢

2018年國家醫保局成立，成為了“三醫聯動”的牽動者，以帶量采購和使用為突破口，深刻影響了醫藥全產業鏈。與此同時，創新藥準入談判在逐年推進中走出了“大國特色”，廣泛影響著創新藥的上市定價。大刀闊斧的改革雖然卓有成效，但有限的醫保基金是聚焦于短期的“砍價省錢”上，還是給予合理價格空間“鼓勵研發”，一直是困擾醫保局的難題。

“Saving money Or Saving life？”從2020年醫保談判始，醫保局正在用實踐回答這一核心問題。其實在三年前，醫保局在談到戰略購買時就曾表態：“質量尊重和技術敬畏背后是價值導向和創新驅動，醫保購買不僅是當下的值與不值，而是未來中國醫療的強與不強。”

如果從當下的視角，連續五年調整的國家醫保目錄，已經基本建立目錄動態調整機制。而未來在時間上動態調整將趨于常態化，結構上“逢進必談”醫保目錄結構將更加優化。

3月1日，2020版醫保目錄在全國范圍內正式執行。這也是納入調整范圍內的目錄外藥品實行申報制的第一年，設定申報條件的主要考慮是：滿足臨床需求、鼓勵新藥創制導向。

一方面，本輪醫保目錄談判品種比重愈加突出，而談判品種大部分為獨家品種，創新導向顯而易見。數據顯示，2020年醫保局共計對162種藥品進行了談判，其中有119個品種談判成功，是歷年來談判品種和談判成功品種最多的一次。2017年~2019年分別為36個、17個、70個。

另一方面，本輪醫保目錄實現了當年獲批、當年進入醫保，或開啟藥品審批與醫保評審“無縫銜接”時代。2020年8月17日，醫保局發布《2020年國家醫保藥品目錄調整工作方案》明確“納入調整范圍的新藥需在 2020年8月17日之前獲得批準上市”。最終，2018-2020年8月17日前獲批的新藥，有12種通過談判進入目錄

值得關注的是，這一批談判準入的藥品，從上市到進醫保的時長，中位數為1.8年，最短的依拉達奉右莰醇和艾托格列凈均不足5個月。此外，2020年談判首次設立了目錄內藥品降價談判機制，而2019 年醫保談判引入了競爭性談判機制，未來醫保目錄調整政策方面或將有更多的創新。

02  5個月進醫保的背后

神經保護研究進展暨TASTE研究結果發布會

在醫保創新探索路上，依拉達奉右莰醇跑步進場，順利入圍。在“幸運”的背后，是過硬的醫學詢證依據。

近日，美國心臟/卒中協會（AHA/ASA）官方期刊 STROKE 雜志2021年第三期以開篇論著的形式在線發表了依達拉奉右莰醇 TASTE Ⅲ 期臨床研究結果。研究結果顯示，相比于依達拉奉，依達拉奉右莰醇顯著提高了急性缺血性卒中患者 90 天功能獨立（mRS≤1）的比例。來自中國本土的臨床研究登上國際腦血管權威雜志，不僅代表了中國創新藥在此領域的一次突破，更是為全球神經保護藥物研發注入了一針興奮劑

 再灌注（溶栓、血管內治療）和神經保護是急性缺血性卒中兩大治療手段。然而相比于再灌注治療的突飛猛進，神經保護治療卻一直沒有取得突破性進展。王擁軍教授指出，其中最大原因是轉化障礙，即很多神經保護藥物在動物實驗中有效，卻在臨床試驗中失敗。鑒于此，美國卒中治療開發圓桌會議（STAIR）回顧了以往 30 年的經驗和教訓后，提出未來神經保護劑研發的三大希望：更充分的臨床前試驗；多靶點保護以及合并再灌注治療。

在 STAIR 原則的指導下，過去兩年神經保護劑出現了兩個令人興奮的進展：一是來自加拿大的 ESCAPE-NA1 研究，臨床試驗走到了最后，但最終也沒有獲得FDA批準；另一個就是 TASTE 研究，運用的則是「多靶點保護」這一重要理論基礎。基于 TASTE 研究顯示出的良好療效，依達拉奉右莰醇已于 2020 年在國內獲批上市，是神經保護劑真正在循證醫學上對轉化障礙的一次突破。

據悉，依拉達奉右莰醇以48.8元/支進入醫保。一款如此稀缺的1類新藥，在并無直接競爭對手的市場上，還能給出這樣的價格，可謂“誠意滿滿”。以此價格推算，該藥物每年可以為患者節約23億元的治療費用。

不過，有業內人士認為，醫保報銷和不報銷，對一個創新藥市場發展和企業利潤至關重要。總體而言，一個藥品進入醫保，在市場獨占期間，一般在前2年內會有30%的增長，如失去醫保就可能意味著企業無法收回研發投入。

而且依拉達奉右莰醇面對的是非常廣闊的藍海市場。最新統計數據顯示，腦卒中造成的致殘和死亡位列目前中國疾病致殘和致死原因首位，存量患者大約有1300萬人，每年新發病例在300萬～500萬，其中約82%的患者是缺血性腦卒中.

在全球，腦卒中同樣是不可忽視的疾病。2011-2012年時，先聲藥業同時開展了針對依拉達奉右莰醇國際的Ⅰ期和國內Ⅰ期，在澳大利亞也開展了Ⅰ期研究，為該產品未來推向國際市場提供數據支持。借助醫保，一方面提高國內患者的可及性，為國內患者減負，同時還可以積累更多的實證數據，進一步為依拉達奉右莰醇走向國際提供數據支持。

如果去復盤總結依拉達奉右莰醇從上市到進入醫保的成功經驗，至少可以發現這幾點：首先解決廣泛的、迫切的臨床需求是第一位，這也是醫保局一直在做的；其次藥品的創新性是催化劑，依拉達奉右莰醇除了在研發過程中先后兩次獲得了國家重大新藥專項的支持外，在全球都是獨一無二的產品；再次是安全有效，依拉達奉右莰醇的Ⅲ期臨床研究數據在全球都具有借鑒作用，并先后被多個指南推薦使用；最后是價格的合理性，有業內人士這樣描述醫保，“企業的底價和醫保局的限價，一來一回，落在了雙方可接受的合理區間。”