亞虹的策略是專注治療領域，側重于市場角度選擇開發產品或者合作產品，滿足臨 床患者的需求。

 

亞虹醫藥創立于2010年，是國內少有的聚焦泌尿生殖系統全球化創新藥研發公司。

“經過十年的積累，2020年將是亞虹醫藥飛速發展的一年，多個項目即將完成臨床試驗或申報新藥證書。亞虹醫藥也將踏上新的征程，從研發型公司正式邁向研產銷一體化的制藥公司，早日為更多患者帶來創新的治療藥物和更優的治療手段。”亞虹醫藥創始人兼首席執行官潘柯表示。

老藥新用，降低創業風險

潘柯說，“2010年公司成立的時候，我們有一個簡單的想法，就是在中國開發原創新藥并打入國際市場。”

但是，想要成功研發出一款原創新藥，并不是一件容易的事情。潘柯在醫藥行業摸爬滾打了十幾年，對于新藥研發的風險之大自是再清楚不過。如何能夠讓一家創新藥創業公司在中國土壤扎根并開花結果?潘柯進行了長時間認真的思考。

 

亞虹醫藥創始人兼首席執行官潘柯

在一番深思熟慮之后，潘柯決定采用“老藥新用、滾動開發”的策略。“就像打仗，老藥的新適應癥就像先攻占敵人的橋頭堡，同時開發更好的第二代產 品，以此為基礎擴大戰場、擴大優勢。”

成立以來，亞虹醫藥憑借“用已有人體經驗藥物臨床驗證新的作用機制，并適時滾動開發后續產品”這一研發策略，慢慢走向世界的前列。亞虹醫藥的領軍產品APL-1202正是采用了這個策略。

2009年，美國約翰霍普金斯大學一個研究團隊發現一個六十年代開始用于治療尿道感染的抗生素(即APL-1202)具有抑制腫瘤新生血管形成的作用。2010年，亞虹醫藥從約翰霍普金斯大學獲得了APL-1202全球開發授權，優先在中國進行一系列臨床前和臨床開發工作，支持APL-202用于治療非肌浸潤性膀胱癌。

膀胱癌屬于常見的泌尿系統腫瘤，晚期膀胱癌是非常兇險的一類癌癥，患者五年生存期只有20-30%。非肌層浸潤性膀胱癌是膀胱癌的早期階段，臨床 上約有75%新發膀胱癌確診為這一類型。高危患者術后經灌注藥物治療，一 年復發率仍高達40-60%。由于需要常年的隨訪和治療，費用高昂，非肌層浸潤性膀胱癌也被稱為“最貴”腫瘤。同時，非肌層浸潤性膀胱癌術后預防復發的標準首選藥物治療手段是膀胱灌注化療或卡介苗，整個過程患者非常痛 苦，不良反應嚴重。

“在膀胱癌領域，標準治療都是以灌注為主。我們的口服產品，跟國外灌注和注射的免疫治療藥物相比，在安全性和便利性方面都有顯著優勢。這些優勢在APL-1202用于治療尿道感 染的幾十年經驗中得到充分的證明”， 潘柯進一步解釋。

APL-1202作為靶向metaP2酶抑制劑，具有獨特的代謝特性，可以經由體內快速代謝并通過尿液排出體外，藥物伴隨尿液在膀胱中積蓄達到治療有效濃度。APL-1202在中國完成的II期臨床中，在化療灌注失敗的高危性非肌層浸潤性膀胱癌患者中表現出顯著的療效。許多重癥患者原本需要膀胱全部切除，經APL-1202治療后腫瘤未復發而無需全切手術。目前，APL-1202已經完成中國III期臨床試驗所有患者入組，同時也完成了美國I期臨床試驗，即將啟動美國II期臨床試驗。APL-1202作為新的抗腫瘤機制的口服用藥，整個治療過程方便、無痛、對尿道無損傷，有望幫助患者避免或延后膀胱全切的命運，并有望取代灌注治療成為首選藥物。由于APL-1202 新的抗腫瘤機制和其獨特的“口服灌注”優勢，該項目的開發先后獲得國家 “十二五” 、“十三五重大新藥創制專項”支持。除膀胱癌外，亞虹還關注泌尿生殖系統其他腫瘤，例如宮頸癌、卵巢癌、前列腺癌、腎癌等新藥研發，同時加強與國內外生物科技公司、科研院校開展合作和產品引進。

亞虹醫藥從挪威Photocure公司引進的重量級產品Cevira®，是用于非手術治療宮頸癌前病變的光動力藥械組合產品。2019年7月，亞虹醫藥獲得治療宮頸癌前病變的產品Cevira®全球開發權。該項目目前正在啟動全球III期臨床試驗。

目前，宮頸癌患者的標準治療手段是手術治療，最常見的治療方式包括宮頸環形電切術(LEEP/LLETZ)和冷刀錐形切除術(CKC)，但這些手術對宮頸的組織結構造成器質性損傷，會引起的一系列對生育功能的影響，如早產、流產 等，同時術后還會發生不良反應，包括出血、感染。

“我們將給中國以及全球女性患者提供一個除手術治療以外新的治療選擇，讓部分患者免除手術治療的痛苦和后遺癥，特別是手術對未來生育功能的影響”，潘柯表示。

自主創新，提升核心競爭力

“在臨床研究進展的同時，我們也建立了自己的研發平臺，取得了很好的進 展 ”，潘柯表示。

亞虹醫藥作為一家創新制藥企業，在積極引進國外產品的同時，也在持續加大早期開發項目投入，加強自主研發能力和產品研發管線。

目前，亞虹醫藥已經建立了多個獨特的技術平臺，其中一個就是metaP抑制劑平臺。在APL-1202適應癥拓展研究中，亞虹團隊對metaP2作用機理進行了深入的研究，發現APL-1202在腫瘤微環境中可以幫助調節腫瘤細胞內部的免疫系統，并且與免疫抗腫瘤藥物聯合使用具有顯著的協同作用。“通過對老藥新的臨床應用和作用機制的研究，建立自主的新藥創制平臺，既可以保持自主創新能力，同時可以較大程度地降低新藥開發風險”，潘柯表示。基于這一新的作用機制，亞虹研發團隊正在開發新一代metaP2抑制劑用于腫瘤治療。

同時，metaP平臺衍生出來的產品還包括在研的APL-1213用于治療多藥耐藥感染。相比傳統的抗生素，APL- 1213擁有全新抑菌機制，對廣譜的革蘭氏陽性和陰性耐藥菌都有很好的殺菌活性，并且在系統性多藥耐藥感染的動物模型上體現出了很好的藥效。

目前看來，APL-1213在應對全球尤其是我國面臨的多藥耐藥感染后無藥可治的嚴峻挑戰有著重要的意義。該項目已獲得國家“十三五重大新藥創制專項”的支持，預計在2021年申報臨床IND。

此外，結合前藥設計和緩控釋劑型技術，亞虹醫藥還構建了改良型新藥技術平臺，旨在改善已有藥物的藥代特征和安全性，甚至療效。在這個平臺上已經自主開發出了APL-1202的二代產品APL-1501，并于近日獲得澳大利亞的I期臨床試驗批準。

這些技術平臺代表著亞虹醫藥的持續創新能力，未來會源源不斷產生具有國際競爭力的新藥產品。

潘柯坦言，在原創新藥研發過程中，最大的挑戰來自于兩個方面:“一是全新機制，臨床開發沒有辦法模仿，需要靠自己摸索，非常困難;二是原創新藥在全球范圍內開發又是一大挑戰，團隊需要與國外專家合作，需要根據全球的臨床實踐和法規體系制定開發策略，難上加難。”

對亞虹醫藥而言，攻克難題的關鍵在于人才。目前，亞虹醫藥已經建立起了一支強大的科研和臨床專家團隊。創始人潘柯，擁有二十多年新藥研發、管理、創業經驗，國家“重大新藥創制”科技重大專項“ 十二五”“十三五”計劃項目課題負責人，江蘇省雙創人才專家;首席運營官莊承鋒，擁有二十多年大型跨國制藥公司的研發和管理經驗，擅長國際藥品和器械法規事務，藥物臨床前安全性評價，以及GMP合規管理，以及多年領導團隊和項目管理的經驗。

此外，代理首席醫學官Gail Brown，擁有二十五年設計和開展一期至三期國際臨床試驗的經驗;國際商業拓展高級副總裁蘇申，擁有近二十五年新藥研發、商業化、企業發展和戰略規劃等領域的經驗;新藥發現副總裁鄧一軍，擁有二十年新藥研發及項目管理經驗，尤其是藥物早期開發中的分子設計、合 成、優化;藥學副總裁郭玉申，擁有二十 多年新藥臨床藥物和制劑藥學研究和 GMP生產和質量控制的管理經驗。

“人才是最重要的資源。現在中國生物醫藥行業發展非?？焖?，人才供給遠遠不能滿足需求。我們的價值觀是追求卓越和創新，強調尊重和責任感，得到了團隊非常積極的認可，也憑此吸引了不少人才。”

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亞虹醫藥自2010年成立以來，秉承 “改善人類健康，讓生命更有尊嚴”的使命，致力于成為專注領域中最具創新力和影響力、最值得尊敬和信賴的制藥企業。這一愿景與潘柯的個人經歷息息相關。

潘柯是典型的海歸，畢業于復旦大學化學系，后赴美國新澤西州立大學攻讀生物有機化學獲得博士學位。早期工作經歷包括美國輝瑞、強生等大公司的 藥物研究機構，使他對于新藥開發體系有全面和深入的了解。潘柯在強生發明的新藥JNJ-10229570一直被公司推進到完成美國II期臨床試驗。

回國后，潘柯成為前和記黃埔(上海)醫藥的創始團隊成員之一。“和記黃埔的早期新藥項目與中藥國際化開發有關。中藥在中國有上千年的歷史，有豐富的人體使用經驗，臨床療效安全性非常明確，在此基礎上做進一步科研，就可以降低開發風險。”在和記黃埔的五年，潘柯對藥物開發有了新的理解，“好比攀登高峰，如果從半山腰開始出發，就可以節省很多開發時間。”后來， 就有了亞虹醫藥“老藥新用”的故事。

“我母親是在57歲時因患淋巴癌去世，那時我還不到30歲，在強生做新藥研究。我堅定地告訴自己要努力為癌癥患者做出自己的貢獻，幫助患者延長生命，挽救他們的尊嚴。”

強生對潘柯的影響不可謂不大。“強生的整體管線布局，非常具有前瞻性和完整性，研發體系規范，質量控制到位。亞虹在這些方面也非常重視。在發展策略上面，強生作為美國前十大制藥公司，在腫瘤方面不是全面開花， 而是主要針對血液、肺癌、泌尿科領域進行深入研究，這也為亞虹的聚焦?？茟鹇蕴峁┝私梃b。“我們所專注的泌尿科和婦科，因為不那么熱門而存在很多 未滿足的治療需求。亞虹醫藥靈活敏捷，創新性強，會盡力滿足那些市場潛 力巨大的治療需求”，潘柯表示。

如今，生物技術的發展正在突飛猛進，越來越多先進的治療手段開始涌現，為患者帶來非常大的福音，也為創業企業帶來了巨大的挑戰。“亞虹的策略是專注治療領域，側重于市場角度選擇開發產品或者合作產品”，潘柯進 一步解釋。

亞虹2.0

企業的快速發展離不開資本市場的支持，2020年也是亞虹醫藥進入商業化和接軌資本市場的元年，潘柯稱之為亞虹2.0的元年。為了支持公司現有管線產品的推進和做好新產品商業化準備，亞虹醫藥加快了募資速度。2020 年3月，亞虹醫藥宣布完成C輪融資，6 月，亞虹醫藥完成C+輪融資，兩輪合計 融資3.9億元人民幣。

“10月，我們還將完成Pre-IPO輪融資，明年考慮上市”，潘柯表示，在國家的政策導向以及醫藥高新區的大力支持下，亞虹醫藥有信心也有能力快速進入資本市場。接軌資本市場后，亞虹醫藥將獲得更多的資金加強創新能力和生產能力建設，將更多、更好的新藥推向市場。

“我們預計年內將在江蘇泰州醫藥城啟動生產基地的建設，用于在研產品的商業化生產，未來供應中國及全球市場。我們希望可以用最快的速度將產品推向市場，早日為患者帶來更好的治療藥物和治療手段”，潘柯表示。

雖然取得了一些成就，但亞虹醫藥并未滿足。下一個十年，亞虹醫藥的目標是成為醫藥行業中集研發、生產、銷售為一體的、在自身專注領域中的龍頭 制藥企業。

“未來五到十年，在中國市場，我們將努力成為泌尿生殖系統領域的領導者。在國際市場，我們將持續創新， 創造原創技術和產品的國際價值，產生國際性的影響力。希望我們的產品和技術將能夠更好的滿足患者需求， 改善人類健康，讓生命更有尊嚴”，潘柯表示。