國內首個法布雷病特效藥法布贊?上市！專家呼吁建立罕見病多方保障

6月6日，法布贊?中國上市會在北京和上海線上同步舉行，宣布中國首個法布雷病特效藥法布贊?（注射用阿加糖酶β）在國內上市，用于被確診為法布雷?。é?半乳糖苷酶A缺乏）患者的長期酶替代療法，適用于成人、8歲及以上的兒童和青少年。同時，中國初級衛生保健...

6月9日，“FierceBiotech”公布了2019年研發投入最多的10大藥企名單。而近幾年國內藥企在研發投入上也有所加大，恒瑞的研發投入占比已經達到16%。但這些國際巨頭依然是中國醫藥企業發展的標桿。

雖然2019年FDA批準的新分子實體比起2018年創紀錄的59款少了11個，但是這一數字仍然在過去25年里名列前茅。2019年也依然是生物醫藥產業積極投入研發的一年，研發投入最多的十大生物醫藥公司總計投入了820億美元開發創新藥物、診斷方法和疫苗，比2018年增加了40億美元，比2016年多了115億美元。

創業4年華麗轉型，這家山東CRO喊出“要成為全球DDS領導者”！他會怎么做？

創業4年的則正醫藥已經跨越了第一個階段，從一家CRO公司轉變為以開發有專利技術的藥物轉遞系統（DDS）為核心的創新公司。則正醫藥的出現或許正是中國醫藥行業轉型的信號：從快速發展到瞄準某一高端領域重點突破、精細化分工。未來5年，則正醫藥將大步向前。 2...

來源：FierceBiotech，單位：美元

2019年，排名前10的大型制藥公司平均在研發上的花費占總收入的18.8％。同去年一樣，葛蘭素史克在研發占比上最低，今年為13.5％，但較去年有所提升，在數額上則為56.2億美元，較去年增長約9.3%左右，排名仍然在第十位。此外，研發投入占比低于15%的還有強生。

就研發投入占比而言，阿斯利康、百時美施貴寶和默沙東在研發方面的投入最多，三家公司的支出均超過其收入的20％，但比起2018年都有所下降，去年阿斯利康和百時美施貴寶的研發投入都超過了其收入的四分之一。

然而，研發投入占比最高的百時美施貴寶、阿斯利康這兩家公司的銷售額都位于大制藥公司名單的低端，雖然在投入占比排名中名列前茅，但數額較低，分別排名第8、9名，相較于2018年各下滑一位。

整體而言，10大藥企中有6家的研發投入占比下滑。與去年相比，研發投入最高的前六名企業沒有發生變化，但與三年前相比，默沙東從第五升至第三，阿斯利康從第六跌至第九，禮來跌出了TOP10行列，羅氏與強生則一直穩坐前二。而默沙東與禮來近幾年在榜單中“一上一下”，這背后的故事又是的怎樣呢？

01.跌出前十的禮來

雖然跌出了前十，但禮來在研發投入上卻并不吝嗇。

2019年，禮來公司全年實現總收入223.20億美元，同比增長4%，研發投入55.95億美元，同比增長11%，禮來將超過四分之一的收入都投入了研發，但今年TOP10的門檻超過了56億美元，因而禮來跌出了榜單。

不僅在2019年，過去幾年禮來的研發投入一直都是非常大的。2016年，禮來的研發占比就達到了24.7%，去年也是23.2%的高投入。

2019年，禮來以80億美元收購Loxo開年，也再度表明禮來未來的研發重心將會向腫瘤領域有所傾斜。原先對禮來非常重要的糖尿病藥物市場已經高度成熟，競爭日趨激烈，價格壓力越來越大，重金投入腫瘤、免疫疾病也是全球大藥企發展的趨勢。

不過，到目前為止，推動禮來業績增長的相當一部分仍然是來自糖尿病用藥。在驅動禮來業績增長的8款產品中，上市時間最長的也不過5年，以度拉糖肽為代表的8款2014年之后上市的新藥合計貢獻了96.46億美元的銷售收入，占到禮來總收入的43%，也就是說，禮來增長的核心產品依然處于年輕時期。這幾款產品主要來自于糖尿病、腫瘤、銀屑病領域。

禮來公司也表示目前正處于“令人興奮的快速增長的早期階段”，成長期的新藥市場表現強勁，在2020年有望繼續保持這種勢頭。

禮來的產品管線中還有2019年10月剛獲得批準的小分子偏頭痛新藥Reyvow，以及兩款自收購Loxo而來的重磅產品，處于III期階段的GIP/GLP-1雙靶點激動劑tirzepatide也將在2020年公布臨床結果。

此外，禮來還與信達、君實等中國biotech在腫瘤、新冠抗體領域存在多項合作，十分看好中國醫藥企業的潛力。

02.進擊的默沙東

默沙東自2017年開始大舉投入研發。2016年，默沙東研發投入在71.9億美元，研發投入占比在18%，2017年研發投入暴漲至99.82億美元，增長超過38%，一舉進入TOP3行列，隨后兩年略有回落，但都保持在95億美元之上。

而默沙東的高研發投入則與其明星產品—K藥息息相關。K藥的表現也確實沒有辜負默沙東的投入，過去幾年它不斷擴展適用范圍，去年獲批治療非肌肉浸潤性膀胱癌、腎細胞癌、子宮內膜癌和一線治療頭頸癌。在今年的ASCO年會上，它作為單藥或與其它療法聯用，在治療三陰性乳腺癌、MSI-H結直腸癌等癌癥類型中也表現出積極的療效。

在腫瘤領域，TIGIT抑制劑MK-7684、HIF-2α抑制劑PT2977也被寄予厚望，其與阿斯利康、衛材的合作也都結出碩果。

在EvaluatePharma對2020年預計臨床支出最多的10個藥物預測中，K藥也當仁不讓，其2020年預計研發支出將達到16.9億美元，遠高于第二名O藥的11.4億美元。PD-1/L1類藥物占據了這一榜單的全五名中的四席，可見，這一類產品仍然是2020年國際制藥巨頭們最耗錢的地方。

借助不斷拓展適應證的K藥，默沙東2019年全年實現總收入468.4億美元，同比增長11%，一躍至藥企營收排行榜第四位，其中K藥就占到了110億美元。另外值得一提的是，默沙東還有2款藥物增幅過百，分別是奧拉帕利和樂伐替尼，增幅達137.4%和171.1%。

但默沙東的研發管線中潛在的重磅產品卻著實不多。默沙東也在通過大量外部交易來解決管線儲備不足的問題，陸續進行了多項并購。比如，2019年5月、11月、12月分別收購了Peloton Therapeutics、Calporta、ArQule，僅這三項交易就超過了50億美金，今年1月默沙東再次以25億美元與Taiho Pharmaceutical等達成包括KRAS抑制劑在內的多個靶點的小分子抑制劑合作開發和許可協議。

但總而言之，過去十年來腫瘤學的進步使該領域成為生物制藥領域的主要關注點。無論是在新的銷售來源還是資金的導向方面，抗癌藥物和開發這些藥物的公司基本占據了主導地位。

但需要注意的是，隨著逐漸走低的研發投入產出比，腫瘤藥領域紅利兌現的預期時間延長、有競爭力的新面孔出現，對于生物制藥行業來說，大把投入研發的2020年或將是一次艱難冒險。

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