成為中國的“再生元(Regeneron)”,不止需要過硬的技術支撐,更需要在紛繁復雜的中國創新藥生態演變中,專注科研的戰略定力和耐得住寂寞的科學家情懷。十分明確的是,百奧賽圖這家扎根在中國的生物技術公司,喊出對標再生元的口號時,在技術優勢打造上,已
成為中國的“再生元(Regeneron)”,不止需要過硬的技術支撐,更需要在紛繁復雜的中國創新藥生態演變中,專注科研的戰略定力和耐得住寂寞的科學家情懷。十分明確的是,百奧賽圖這家扎根在中國的生物技術公司,喊出對標再生元的口號時,在技術優勢打造上,已現鋒芒。
在全球生物制藥領域,有三座高高在上,供產業界“膜拜”,幾乎被封神的公司:Amgen、Genentech、Regeneron。
安進、基因泰克通常被認為是生物制藥產業肇始的兩座豐碑,都在上世紀80年代初創建,都關注生物制藥,都有劃時代的產品問世。而再生元雖然創建比安進、基因泰克稍晚幾年,雖然華爾街的投資者對這家不那么關注股價的公司,又愛又恨,但他確實具備了業界認為作為創新藥公司最可貴的品質:聚焦科學,關注科研,不見風使舵追熱點。
這樣的公司,在以科學創新為理想的美國越來越少,在中國就更為鮮見。對標再生元,成為一家以技術引領競爭力,而不單單專注商業模式創新的生物制藥公司,似乎成為心有夢想,專注技術的創新藥公司內心最渴求實現的宏大目標。
不盲目,不追趕潮流,腳踏實地夯實自身技術實力,是再生元從創建,到如今能持續不斷地有新產品問世,最令產業界艷羨的地方。但同時,這也是大部分公司很難復制的路徑。這條路很難,需要在“亂花漸欲迷人眼”的各類短期成績的誘惑中,做到“千磨萬擊還堅韌,任爾東西南北風”的戰略定力。
再生
元的誕生,是從基因泰克獲得的靈感。1988年,其創始人Leonard Schleifer看到基因泰克在生物制藥上的一系列成就后,決心在自己所擅長的神經疾病治療領域內打造一個偉大的企業,于是再生元誕生了。
事實上,如今成為眾多創新藥企對標榜樣的再生元,在成立的前20年里,發展屢屢受挫。在神經疾病領域以及隨后切入的代謝疾病領域接連遭遇挫折后,再生元遭遇了長達二十年的黑暗時期。
幸運的是,華爾街選擇相信了這個執著于生物科技研發的故事,資本市場的支持使這家公司熬過20年,終于迎來了自己的第一個產品Arcalyst,一款非神經疾病領域的罕見病藥物。
但這款產品并未產生理想的收入。直到21世紀的第二個十年,再生元在免疫學、眼科、腫瘤等領域的產品陸續上市,人們開始重新打量這家已經30多歲的公司,尋找他成功的必然性與偶然性。
不意外,再生元在20年的韜光養晦中,構建起了其在日后經營中最重要的技術壁壘——Trap技術平臺和VelocImmune技術。如果說帶領再生元走出前二十年暗淡的是資本的支持,那么能使其在全球生物醫藥產業占據一席之地、成為行業先驅和翹楚的核心就是這兩項技術。
Trap技術平臺就是使用人為干預的手段來有效阻斷人體內細胞因子和生長因子的生長,進而達到疾病治療的目的,適用于藥物研發;而VelocImmune技術能將長達600萬個堿基對的人類抗體基因DNA片段插入到小鼠的基因之中,這種小鼠就可以用來多快好省地生產以人類基因為基礎的單克隆抗體產品。而且,VelocImmune技術還能夠真正將基因重組藥物做到真正的人源化,進而提升了最終成藥的治療效果、降低不必要的副作用,這一技術在簡化抗體藥物的研發工藝和提高研發新藥品質等方面起到非常重要的作用。
誰最有希望成為中國的“再生元”?這個名單可以羅列很多。事實上,眾多有獨特技術平臺的公司,幾乎都會拿自己的技術平臺,或多或少與再生元進行對比。
最近,喊出要做中國“再生元”的,
是以CRO起家,并于最近轉型Biotech的百奧賽圖
。
而百奧賽圖敢于對標這樣一家富有創造性的公司,或許也來源于其對技術、對研發技巧的執著打造。
百奧賽圖2008年成立于美國,通過模式動物研究起家,回到中國后手把手培訓本土員工、提供基因編輯服務、建立動物中心、組建了抗體研發團隊、腫瘤免疫體內藥理藥效團隊,進入臨床前動物實驗服務領域。
隨著2020年8月合并祐和醫藥,百奧賽圖擴充臨床研發能力和臨床管線,開始完成向新藥研發的轉型。
而在這一步步積淀、壯大的過程中,百奧賽圖始終聚焦于核心競爭力的打造,成功建立了自己的獨門絕技—全人抗體人源化小鼠RenMab。這一技術平臺之于百奧賽圖的意義,類似于VelocImmune技術平臺之于再生元。
通俗的講,RenMab是一個高效、簡便的挖掘技術。眾所周知,藥物研發中未知的潛在靶點抗體藥物就像一座深埋地底的金礦,需要耐心才能挖掘到,而RenMab技術平臺的核心價值在于可以讓“金礦”的發現更快,且質量更優。
目前來看,百奧賽圖將其RenMab技術平臺構建可持續影響力的方式與再生元一致。
一方面“抱大腿”,與跨國藥企巨頭合作。就像再生元的VelocImmune技術平臺被跨國巨頭賽諾菲等認可并開展合作,百奧賽圖的RenMab技術平臺如今已經收獲了數家創新藥企、研發機構拋來的橄欖枝,達成了基于這一平臺的多項抗體研發合作。
一方面開展自身產品的研發。據悉,百奧賽圖利用RenMab小鼠及其新藥研發平臺展開了抗新冠病毒全人抗體的研發工作,并宣布針對病毒刺突蛋白(S蛋白)抗體研發已取得突破性進展,同時百奧賽圖新冠抗體采用了與再生元相似的雞尾酒療法,目前這一項目處于CMC階段。
中國藥企“愛”榜樣,希望通過榜樣的力量激發自身的戰略實現,勾勒未來的事業版圖。全球制藥企業巨頭們,幾乎都被中國的藥企對標過。從某種意義上說,這種對標,是要為自身發展邏輯夯實內外部的戰略自信;這種對標,一個潛在的邏輯是,尋找差距,通過努力,彌補差距。
技術當然是重要的一項。這是歷史因素影響的結果,中國利于創新藥企發展的生態環境,是2015年后,隨著藥審改革的開展逐步完善的,且至今仍在逐漸完備中。但也必須承認,藥審改革后,這5年的發展,中國崛起了一些在具備國際競爭力的公司。FDA孤兒藥認證、突破性療法,數量逐漸增多;熱門靶點PD-(L)1獲批和上市新藥數量與臨床試驗數量全球最多;臨床試驗數量受疫情影響,2020年上半年已經超過美國,全球第一……
但當我們尋找對標公司時,更重要的是尊重并認可創新藥“十年磨一劍”的固有規律,專注研發創新,不追逐熱點,冷靜理性地看待這個過程中肯定會存在的寂寞孤獨,和階段性成果不顯著時,產業界、資本界懷疑的眼光,這是所有顛覆性創新必經的階段。就連如今大熱的PD-(L)1在被驗證有效性之前,還有過曾經一度被質疑與“雪藏”的經歷。
因此,尋找對標企業,技術是顯性指標,而對創新價值與規律的認可,才是核心。所有將國際上知名創新藥公司,看作奮斗目標的公司,都應是如此。以此出發,我們對創新的理解,不應該只關注快慢,更應該關注它的顛覆性和現實意義。就像二級市場投資者對上市公司投資,最終顛撲不破的真理是關注企業基本面,而不是短期的波動。同理,對于醫藥創新企業的關注,最核心層面永遠是技術,是否在該領域領先,是否能夠將領先化為生產力,在完成從無到有,從0到1的構建后,持續不斷地有2、3、4、5、6…..
這是再生元Trap技術平臺和VelocImmune技術驗證并有效的發展邏輯,百奧賽圖的執念也是如此。
百奧賽圖RenMab技術平臺用了6年時間,才逐漸走進創新藥研發的視野。這種堅持,為百奧賽圖帶來了收獲,其創始人沈月雷形容,在用該技術平臺從早期驗證到目前的成熟使用,使得公司在紅海之間的激烈競爭中,趟出了一條藍海之路,“好像競爭一下子變小了”。
技術上的優勢,帶給了百奧賽圖更多的想象空間,也收到了外界更多的認可。
資本加持力度同步在增加。不久之前,百奧賽圖完成了10億元融資,更值得期待的是,這筆巨額融資,大部分將投入到另一項長期的研發規劃“千鼠萬抗”里。依靠這一計劃,百奧賽圖目標利用3-5年時間,在全人抗體小鼠RenMab上,逐一對上千個潛在抗體藥物靶點進行基因敲除,并利用這些基因敲除小鼠制備抗體,尋求更好的候選靶點藥物來推進臨床。
這一開發計劃最核心的能力在于,能夠快速驗證潛在靶點的有效性,解決目前創新藥研發中,靶點太多、驗證耗時耗力,發現一個優質靶點需要付出巨大的成本等難題。
同時百奧賽圖選擇了一種更為開放的戰略合作方式:邀請創新藥研發企業與機構共同合作,利用這一平臺進行靶點篩選等一系列創新藥研發合作。這是百奧賽圖10年積淀后的創新力迸發,也是把“技術領先”轉變成“產品領先”的關鍵一步。
幸運總是留給有準備的人。新藥創新大勢,“等”不來,而是當你站在技術的制高點上時,你就是“大勢”。再生元的發展軌跡如此,百奧賽圖的發展邏輯也是如此:他們希望通過用3-5年時間利用RenMab技術和規模化抗體藥物開發模式,在抗體藥物研發的潮流里,完成蛻變與升級。
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本文來源:E藥經理人 作者:小編
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