脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥“諾西那生鈉”注射劑，因“70萬人民幣和41澳元”的“罕見”價差成為近日網絡上引人關注的焦點問題。隨著相關事實澄清，理性的聲音越來越多，更多網友開始關注“諾西那生鈉”所代表的罕見病、孤兒藥問題，這對于全社會理性看待、
脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥“諾西那生鈉”注射劑，因“70萬人民幣和41澳元”的“罕見”價差成為近日網絡上引人關注的焦點問題。隨著相關事實澄清，理性的聲音越來越多，更多網友開始關注“諾西那生鈉”所代表的罕見病、孤兒藥問題，這對于全社會理性看待、考慮現實國情共同面對罕見病、孤兒藥的困局無疑是一件好事。
本文作者為北京大學藥學院藥事管理與臨床藥學系教授博士生導師、北京大學醫藥管理國際研究中心主任史錄文
2019年2月，諾西那生鈉在我國獲批上市，企業將其定價為70萬元/支。網絡熱議諾西那生澳大利亞只需41澳元，與國內價格相差懸殊，這個說法并不準確。諾西那生鈉在澳大利亞的官方采購價格是11萬澳元，所謂的41澳元是個人自付費用水平，并非藥品實際價格。據了解，該藥在其他國家的價格也相當昂貴，比如日本為932萬日元約61萬人民幣，英國為7.5萬英鎊約68萬人民幣，美國為12.5萬美元約87萬人民幣。該藥在我國的價格處于國際價格中間水平，考慮到該藥目前在我國的銷售數量十分有限，企業制定這一價格水平是可以理解的。
SMA是一種罕見病。國外通常將諾西那生鈉這樣用于且主要用于罕見病的治療藥物稱作孤兒藥，治療費用通常都比較高昂。諾西那生鈉按每名患者每年需注射6支，醫療費用約420萬元，并且需要終身注射。諾華公司的Zolgensma，是SMA的另一種治療藥，據稱可以根治2歲以下的SMA患者，尚未在中國上市，企業在美國市場定價210萬美元，接近諾西那生鈉的20倍。治療戈謝病的伊米苷酶，依體重年治療費用40-200萬不等。治療龐貝病的美而贊，每年治療費用200萬元左右。治療A型血友病的艾美賽珠單抗，每年費用300萬元左右。治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿的衣褲珠單抗，每年費用約41萬美元，2016年上市時被稱為世界上最貴的藥。
從醫學倫理角度來說，公眾當然愿意孤兒藥的價格也像感冒藥、頭疼藥一樣是低廉，每個需要的病人都可以公平獲得。但客觀地看，孤兒藥高價的確實有其合理因素。
首先是罕見病孤兒藥的市場規模狹小。罕見病是一大類散落在各個疾病系統的不同疾病的總稱，是指單一疾病發病率低、患病人數總量不多但病情嚴重的一類疾病，多為遺傳性疾病。不同國家地區對罕見病界定標準不同，常用發病率低于一定比例（如歐盟萬分之五、臺灣萬分之一）或總患病人群低于一定數量（如日本＜5萬人，澳大利亞＜2千人）來定義。SMA是屬于常染色體隱性遺傳病，2018年5月國家衛生健康委等發布《第一批罕見病》目錄，將SMA納入其中。新生兒發病率約為1/6000—1/10000。據推測，我國內地每年新發患者2000名左右，患者總數量約3-5萬名。低發病率意味著低需要量，意味著同樣規模的研發成本，在感冒藥等常見病多發病用藥定價中可以被充分攤薄，在罕見病孤兒藥定價時難以分攤。一般認為，新藥研發成本一般在8-10億美元，資本化后的成本可高達20億美元，這些成本并不會因為是孤兒藥就下降，事實上往往反而更高——這里我們且不去討論研發成功案例背后的若干失敗案例及其導致的沉沒成本。這種情況下，按照少量的用藥規模來分攤，高價甚至天價是自然而然的結果。同樣的道理還有利潤問題。單看孤兒藥價格中的毛利潤率可能會是一個非常驚人的數字，但恐怕不能簡單用利潤率指標還判斷是否存在“暴利”。企業無論經營什么藥品，對回報的總量是有預期的，這是支撐其研發創新和持續運營的基礎。市場規模越小，分攤到價格中的利潤率就越高，這其實是一個簡單的經濟學問題。
其次是罕見病孤兒藥市場缺乏競爭。罕見病雖然患病率低，但種類繁多，已發現的達7000種左右，因此各類罕見病患者總數并不少，粗略估計我國各類罕見病的患者總數約2000萬人。約有80%罕見病為遺傳性疾病、50%在兒童期發病，30%的罕見病患者死于5歲前。由于患者少、研發治療藥物難度較大，所以目前只有不到1%的罕見病有有效治療藥物，多數罕見病處于無藥可用狀態，為此人們形象地將用于罕見病治療的藥品稱為“孤兒藥”，基本不存在可競爭的替代性藥品。以SMA為例，這是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮疾病，1型SMA患兒一般在6個月以內發病，在2歲以內死于呼吸衰竭。在臨床可用藥物出現之前，該病屬于“不治之癥”。2016年，美國FDA批準渤健公司“諾西那生鈉”注射液上市，臨床數據表明，患者在連續使用諾西那生鈉注射液4.8年后存活率為100%，96%的患者能夠在輔助下行走。如果患兒在癥狀出現前就接受藥物治療的，其運動功能發展和正常孩子幾乎一樣。在這種情況下，藥品生產企業可以完全掌握定價主導權。政府為了鼓勵醫藥企業開展研發，實現“有藥可用”，也很難采取殺雞取卵的方式進行價格管制。
罕見病孤兒藥問題，隨著經濟社會發展而逐步顯露出來，也必須在經濟社會發展中去逐步解決。
首先，只有經濟社會發展到一定水平才具備徹底解決罕見病孤兒藥問題的條件。美國、日本、英國和我國臺灣地區正式出臺罕見病保障政策時，其人均GDP均在2萬美元以上。目前我國人均GDP剛到1萬美元，城鄉居民人均籌資水平才800多元，從經濟支付能力看尚難以為罕見病用藥提供普遍而充分的保障。
其次，必須推動建立基本醫療保障、大病醫療保障、醫療救助、商業健康保險、社會互助、慈善捐贈和企業支持等多渠道多層次籌資保障機制，加快探索符合我國國情的罕見病醫療保障創新模式。通過各方共同努力，共同分擔昂貴的罕見病孤兒藥費用，化解經濟風險，確保藥物可及性。特別值得關注的是，近年來，我國慈善機構在救助罕見病患者困難群體、解決罕見病患者因病致貧、返貧等社會問題方面發揮了日益重要的作用。截止到2015年，我國罕見病公益基金共有20余個，與罕見病相關社會組織達70多個，部分罕見病公益基金被納入地方政府的多方共付罕見病社會保障機制之中，這是符合各國經驗的比較現實的方法。
再次，鼓勵支持罕見病孤兒藥研發，探索建立孤兒藥研發激勵制度。各政府部門應該攜手合作，在放寬臨床試驗、加快審批、延長市場獨占期、給予專利保護、加大研發投入、減免相關稅收、實行交叉補貼等方面，出臺一系列優惠支持政策，鼓勵引導醫藥企業重視罕見病孤兒藥研發，解決“有藥可用”問題。這是比價格問題更為基礎、更為根本的問題。對于我國而言，因為有著龐大的人群基數，我國鼓勵孤兒藥研發具有一定的優勢條件。
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本文來源：E藥經理人 作者：史錄文
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