這10個藥，賣得最貴

近日，美國藥品價格跟蹤網站GoodRx對市場上最昂貴的10種藥物進行排名。

其中，Zokinvy和Danyelza這兩種新批準的藥物在本年度名單上位居第二和第三，每年的費用約為100萬美元。今年1月和2月，該清單上10種藥物中的4種價格上漲。Zolgensma仍然是最昂貴的藥物，其一次性費用為210萬美元。

需要注意的是，列表中的藥物是基于價格標價，與消費者在藥房或通過藥品支持計劃支付的價格或許存在差異。

1）Zolgensma – $ 2,125,000

自Zolgensma于2019年5月獲得FDA批準以來，其一直是美國最昂貴的藥物，一個療程的標價為210萬美元。

據了解，Zolgensma被批準用于治療脊髓性肌肉萎縮癥，這是一種罕見的兒童疾病，可引起肌肉糜爛，進而導致肺部感染和肌肉無力。

實際上，為Zolgensma付款并不容易，因為保險公司可能無法負擔。或者保險公司會提出某些要求，以使患者有資格獲得承保。為鼓勵保險公司承保Zolgensma，制造商AveXis允許某些保險公司在5年內以每年$ 425,000的價格分期付款。

2）Zokinvy – $ 1,032,480

Zokinvy是今年該清單的新增成員，其于2020年11月獲得FDA批準，每年花費高達100萬美元。它是第一種被批準用于治療Hutchinson-Gilford早衰綜合癥的藥物。

值得注意的是，Zokinvy是一種孤兒藥，這意味著其所治療的疾病非常罕見，因此制藥公司在沒有獲得政府援助的情況下很難為其開發藥物。因此，該產品也是一種突破性藥物，被定義為相對于相同病情的其他治療方法有重大改進的藥物。

盡管用藥劑量取決于身體表面積，但患者通常每天服用約200毫克的Zokinvy。以每50毫克膠囊717美元的價格，每月加起來就是86,040美元。雖然沒有該藥物的共付卡，但Eiger ONECARE計劃可以為患者提供保險和財務支持選項。

3）Danyelza – $ 977,664

FDA于2020年11月批準Danyelza用于治療骨骼或骨髓神經母細胞瘤的小兒和成年患者。此外，Danyelza通過加速批準上市，被認為是一種孤兒藥物和突破性療法。

但是，這種藥仍然價格昂貴。Danyelza每瓶的價格為20,368美元，患者每年通常使用約48瓶，每年的成本接近977,664美元。

4）Myalept – $ 889,904

Myalept用于治療全身性脂肪分布異常的全身性脂肪營養不良患者的瘦素缺乏癥。

Myalept的價格在今年2月從每月的71,306美元增加到74,159美元。患者通常每月使用14瓶，每年的價格為889,904美元。由于Myalept是可用于控制這種罕見病的唯一治療方法，因此沒有其他節省成本的替代方法。

但是，Aegerion制藥公司會以提供一張共付卡的方式，以幫助某些患者負擔Myalept。

5）Luxturna – $ 850,000

Luxturna的價格為每年85萬美元，是名單上第五貴的藥物。據了解， Luxturna是一種基因療法，可治療遺傳性視網膜營養不良——這種疾病會導致視力喪失，甚至完全失明。

Luxturna不能在藥房配藥，需要醫生向每只眼睛中注射一小瓶藥物，但標價昂貴——每瓶價格為42.5萬美元。

6）Folotyn – $ 793,870

第六名為Folotyn，被批準用于治療外周T細胞淋巴瘤，這是一種罕見的血液癌癥，可導致患者死亡，該藥物最早于2009年率先在美國上市，2020年也在中國獲批。

醫護人員必須使用Folotyn，并且通常每年為患者提供45小瓶藥物。一小瓶的標價為$ 5,880，使該藥物的年度總成本為$ 793,870。

7）Brineura——$ 730,340

Brineura是First-in-class的酶替代療法藥物，可治療一種特殊的疾病，即晚期嬰兒神經元類神經脂類融合蛋白2型（CLN2）。

2021年1月，Brineura的300毫克規格進行漲價，漲幅為2.14％至28,090美元。建議的劑量為每2周300毫克，這意味著在一年的時間里，成本總計為730,340美元。

8）Blincyto – $ 712,672

第八貴的藥物Blincyto，其年度標價為712,672美元。Blincyto由安進制造，用于治療罕見形式的急性淋巴細胞白血病，血液和骨髓癌。

Blincyto按周期進行給藥。第一個周期為誘導期，旨在減少癌細胞的數量。第二到第四循環（稱為鞏固階段）有助于新的健康細胞生長。在每個階段，患者需要使用不同數量的藥物，但通常每年需要使用約168個小瓶。目前的定價在今年1月上漲了5.89％，達到每瓶4,242美元。

9）Ravicti– $ 695,970

Ravicti用于治療尿素循環疾病，每年的總價格為695,970美元。尿素循環紊亂是導致血液中氨含量高的遺傳條件。如果不加以治療，它們可能導致混亂，昏迷甚至死亡。

Ravicti通常每年給患者服用132瓶。一月份，該藥物的標價上漲了4.8％，至每瓶5,273美元。

10）Soliris——678,392美元

Soliris的價格為每年678,392美元，用于治療陣發性夜間血紅蛋白尿和非典型溶血性尿毒癥綜合征（血液病，導致紅細胞破壞）。

Soliris的給藥方案可能會根據患者的年齡和所治療的疾病而有所不同。但是大多數患者需要每2周1200毫克的維持劑量。

此外，由于Soliris具有很高的感染風險，因此該藥物是“風險評估和緩解策略（REMS）”計劃的一部分。具有嚴重安全隱患的藥物需要進行REMS計劃，并且開處方這些藥物的醫療保健提供者通常需要接受專門的培訓來對其進行管理。

資料顯示，Soliris在2020年實現40億美元收入，但增長速度有所放緩。

從這張全球最昂貴藥物Top10的清單來看，不少品種都是所謂的孤兒藥——對罕見病的治療用藥。

在該領域，患者群體過小，導致企業有“收益不確定”擔憂，企業通常缺乏研發、仿制及生產罕見病藥物的動機。即使研發了，也因為用藥患者人數較少而必須采取高額定價來回收巨額研發成本。

但值得慶幸的是，GoodRx內容顯示，不少企業都設置慈善救助計劃，以幫助患者提高藥物可及性。