臨床試驗是新藥療效及安全性的試驗場，同時也是生物制藥公司用來說服投資者，籌集資金和進行罷工交易的“籌碼”。2020年以來，隨著新冠疫情的爆發及肆意，不少新藥臨床試驗中斷，取而代之的是新冠病毒相關藥物及疫苗的研發和試驗。

根據BIOPHARMA 消息，2021年上半年，有10個關鍵臨床試驗值得關注。

疾病：新冠肺炎

治療類型：疫苗

試驗：

ENSEMBLE（強生）

U.K.Phse 3（Novavax）

D8110C00001（AstraZeneca）

強生于2020年12月宣布，在美國恢復楊森新冠肺炎在研疫苗關鍵性3期試驗ENSEMBLE的招募，并承諾嚴格按照倫理標準及科學原則開展試驗，3期研究相關信息透明共享。ENSEMBLE 3期試驗中的數據，預計在2021年1月底前獲得。若試驗結果積極，強生將于2021年2月提交緊急使用授權申請。

2020年12月底，Novavax研制的新冠疫苗在美國開始第三期臨床試驗，成為第五款在美國進入后期試驗階段的新冠疫苗。若試驗結果積極，該疫苗將可能在2021年初獲批。這款疫苗是一種蛋白質亞單位疫苗，該疫苗可能比輝瑞/BioNTech合作研發的疫苗以及美國Moderna生產的基于RNA的疫苗更容易分發。

2020年12月30日，英國藥監部門MHRA授予阿斯利康與牛津大學研發的新冠疫苗AZD1222緊急使用權，用于18歲以上人群。本月4號，印度也批準了該疫苗的緊急使用許可。據不完全統計，目前英國政府已經預定了1億劑該款疫苗，美國預售了約3億劑，世界其他國家預售了數億劑。

疾病：血友病A

治療類型：基因治療

試驗：NCT03370913

Roctavian似乎將成為第一個被批準用于血友病的基因療法，這是數十年來一次性治療慢性血液病的研究成果。

但FDA在八月份意外地拒絕了Roctavian，原因在于：與較早的測試相比，Roctavian3期臨床試驗的效果似乎較弱，并且隨著時間的流逝逐漸減弱。同時在歐盟，BioMarin在歐洲藥品管理局要求提供更多信息后撤回了其申請。

2021年1月，BioMarin預計將報告其第三階段研究的一年后續數據。如果Roctavian的積極作用持續下去，公司可能會在第二季度在歐洲重新提交批準申請。但FDA要求進行兩年的隨訪，而BioMarin的信息可能要到11月才能獲得。

疾病：肺癌

治療類型：小分子治療

試驗：Codebreak 100

安進的Sotorasib是一種KRAS G12C抑制劑，用于治療經FDA批準的檢測方法證實存在KRAS G12C突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者。

國食品和藥物管理局（FDA）已授予靶向抗癌藥sotorasib（AMG 510）突破性藥物資格（BTD）和實時腫瘤學審查資格（RTOR）。

目前，Sotorasib正在開展一項全球3期隨機、陽性對照研究（CodeBreaK 200），在KRAS G12C突變NSCLC患者中，將sotorasib與多西紫杉醇化療進行對比。2021年1月，安進公司將在世界肺癌大會上公布Sotorasib第二期的結果。

疾病：新冠肺炎治療

類型： 抗病毒藥

試驗：

END-COVID（默克）

NCT04535167（輝瑞）

NCT04396106（Atea / 羅氏）

新冠疫情一方面加速了新冠疫苗的研發，而另一方面，關于新冠抗病毒的藥物也備受關注。其中，默克、輝瑞、羅氏及合作伙伴Atea的抗病毒藥顯示出不錯的療效。

輝瑞針對新冠肺炎的實驗性抗病毒藥物，已顯示出抗多種冠狀病毒的潛力，目前正處于臨床試驗階段，研究結果可能會在2021年4月產生。

默克與Ridgeback生物療法一起開發抗病毒藥EIDD-2801，這是一種口服核苷類似物，已顯示出針對RNA病毒的廣譜活性，包括流感病毒以及SARS和MERS等冠狀病毒，可以為新冠患者醫院以外的早期治療提供選擇，中期研究數據可能會在3月出現。

羅氏與Atea的抗病毒藥物AT-527，它不但可以作為口服療法治療住院COVID-19患者，而且可能成為非住院患者的首個口服治療選擇，它還具有作為暴露后預防性治療的潛力，中期研究數據可能會在3月出現。

疾病： 抑郁癥

類型：小分子治療

試驗：WATERFALL

2020年11月，渤健 （Biogen）和Sage Therapeutics宣布，雙方已經達成一項全球合作和許可協議，共同開發和推廣zuranolone（SAGE-217），用于治療重度抑郁癥（MDD）、產后抑郁癥（PPD）和其他精神疾病

Zuranolone是一種潛在“first-in-class”的MDD和PDD口服療法，目前正處于3期臨床開發中。如果成功開發并獲批，有可能成為抑郁癥的一種新型治療模式。

Vertex制藥公司是囊性纖維化（CF）治療領域的全球領導者，其在α-1抗胰蛋白酶缺乏癥領域開發了多種藥物。

2020年10月，Vertex制藥公司宣布了其針對α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）的小分子校正藥物研發的臨床計劃變更。由于在中期研究中觀察到安全信號，因此決定將停止研發備受關注的實驗性藥物VX-814。同時，繼續推進該臨床計劃中另一款藥物VX-864的開發。

目前VX-864正在進行2期試驗中，應在2021年上半年產生結果，其結果可能對Vertex的發展產生重大影響。