近年來，基因療法備受關(guān)注。2017年，諾華自主研發(fā)的Kymriah獲FDA批準(zhǔn)，用于治療急性淋巴細(xì)胞白血病，成為首個(gè)基因療法。之后經(jīng)過3年多時(shí)間的發(fā)展，基因治療領(lǐng)域已經(jīng)出現(xiàn)了多個(gè)治療產(chǎn)品及技術(shù)。

2020年10月，兩位女性科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了基因編輯技術(shù)：CRISPR/cas9基因剪刀，獲得了2020年諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)。

這一事件順勢將基因療法推向了疾病治療的投資風(fēng)口，也再次點(diǎn)燃了大型制藥企業(yè)布局基因治療領(lǐng)域的雄心。其中，并購和合作基因公司成為藥企布局基因治療領(lǐng)域的重要方式。

近年來，基因治療在罕見遺傳病、癌癥和病毒感染等適應(yīng)癥上顯示出一定的療效。再加上國際醫(yī)療領(lǐng)域創(chuàng)新趨勢的加碼，越來越多的大型制藥企業(yè)，如羅氏、諾華、禮來、拜耳、渤健等，正通過收購基因公司的方式，布局自己在基因治療領(lǐng)域的業(yè)務(wù)板塊，不斷提升在該賽道的競爭力。

禮來收購基因治療公司Prevail

2020年12月15日，禮來宣布和Prevail Therapeutics達(dá)成收購協(xié)議，將以10.4億美元收購基因公司Prevail。這一收購將基于Prevail公司的研發(fā)管線，在禮來公司內(nèi)部建立基因療法開發(fā)項(xiàng)目，拓寬治療遺傳性神經(jīng)退行性疾病的治療模式。

對此，禮來疼痛和神經(jīng)退化研究副總裁Mark Mintun博士表示：“基因治療是一種很有前景的方法，有潛力為神經(jīng)退行性疾病如帕金森病、戈謝病和癡呆癥的患者提供變革性治療方法。收購Prevail將帶來關(guān)鍵技術(shù)和團(tuán)隊(duì)，以補(bǔ)充基因治療產(chǎn)品管線。我們期待完成擬議的收購，并與Prevail合作，推進(jìn)產(chǎn)品開發(fā)。”

諾華收購基因治療公司AveXis

2020年10月29日，諾華宣布以2.8億美元收購了Vedere Bio公司，以此獲得Vedere Bio公司一系列應(yīng)用于視力恢復(fù)的臨床前基因療法。

事實(shí)上，諾華一直在加碼基因療法領(lǐng)域。2018年，諾華以87億美元收購了AveXis（現(xiàn)稱Novartis Gene Therapies），獲得了脊髓性肌萎縮基因治療藥物——Zolgensma。2020年7月份又與基因編輯技術(shù)公司Sangamo簽署了金額高達(dá)7.95億美元的一項(xiàng)全球許可協(xié)議，以共同開發(fā)和商業(yè)化針對神經(jīng)發(fā)育性疾病的基因療法。

由此可以看出，諾華在基因治療領(lǐng)域布局的決心。目前，諾華在基因治療方面主要布局在AAV、CAR-T和CRISPR三方面。

拜耳收購基因治療公司AskBio

2020年10月27日，拜耳宣布以至多40億美元的價(jià)格收購生物科技公司AskBio。據(jù)了解，AskBio是美國一家私營的臨床階段基因治療平臺公司，專注于開發(fā)腺相關(guān)病毒（AAV）基因療法。

針對本次收購，拜耳管理委員會主席沃納·保曼表示，“通過此次收購，拜耳推進(jìn)了處于突破性科學(xué)前沿的細(xì)胞和基因治療平臺的建立，為預(yù)防甚至治愈由基因缺陷引起的疾病做出貢獻(xiàn)，并進(jìn)一步推動公司的未來增長。”

強(qiáng)生收購基因治療Hemera

2020年12月，強(qiáng)生旗下子公司楊森制藥收購了Hemera生物科學(xué)公司的基因療法的專利權(quán)。HMR59基因療法是Hemera公司正在進(jìn)行I期治療過程的眼部疾病創(chuàng)新療法，通過一次性的門診眼球玻璃體內(nèi)注射療法，以維持地圖樣萎縮患者的視力。

除此之外，輝瑞、羅氏、GSK、安進(jìn)、強(qiáng)生、吉利德、勃林格殷格翰、賽諾菲、渤健等大型跨國藥企也積極布局基因治療領(lǐng)域。

輝瑞，自2014年涉足基因治療以來，通過多個(gè)合作與收購等方式，陸續(xù)布局了涉及A型血友病、B型血友病、杜氏肌營養(yǎng)不良癥、肌萎縮性側(cè)索硬化、威爾遜病以及弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)等多個(gè)研發(fā)領(lǐng)域，正在逐步成為基因治療領(lǐng)域一支強(qiáng)勁的力量。

2016年8月，輝瑞以6億美元收購基因編輯公司Bamboo，用于DMD領(lǐng)域新藥的研發(fā)，也成為了首個(gè)布局DMD的制藥巨頭。

羅氏，2019年12月正式收購基因治療公司Spark Therapeutics，獲得Spark包括往眼部、肝臟以及中樞神經(jīng)系統(tǒng)領(lǐng)域的基因療法傳遞技術(shù)及首款“體內(nèi)給藥式”的基因療法——Lxturna，治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。

2019年11月，羅氏與Dicerna簽署總計(jì)17億（含里程碑）協(xié)議，其中包括利用兩家公司的技術(shù)平臺，發(fā)現(xiàn)和開發(fā)靶向HBV感染相關(guān)的多個(gè)額外人類和病毒基因的療法。

由于基因治療可以在DNA或mRNA水平上對致病基因進(jìn)行修正從而達(dá)到治療效果，對特定基因引起的疾病有極大的應(yīng)用潛能，其中腫瘤和罕見病是基因治療最主要的應(yīng)用領(lǐng)域。

近年來，隨著基因治療領(lǐng)域中多項(xiàng)技術(shù)的迅猛發(fā)展，基因治療已在多種適應(yīng)癥中大放異彩，包括神經(jīng)性疾病、癌癥和罕見病等。由于這些疾病的發(fā)病率也在逐年上升，越來越多的藥企進(jìn)入基因療法領(lǐng)域。

（圖片來源于網(wǎng)絡(luò)）

根據(jù)市場調(diào)研機(jī)構(gòu)Fortune Business Insights發(fā)布的報(bào)告，2019年基因治療市場規(guī)模為36.1億美元，預(yù)計(jì)到2027年將達(dá)到356.7億美元，預(yù)測期內(nèi)的年均復(fù)合增長率（CAGR）為33.6％。

目前，全球已有多款獲批的遺傳性疾病基因療法。據(jù)財(cái)通證券消息，截止到 2020年9月，F(xiàn)DA共批準(zhǔn)了15 款基因治療產(chǎn)品，包括3款CAR-T療法產(chǎn)品、8款A(yù)SOs產(chǎn)品、2款基于質(zhì)粒DNA 產(chǎn)品和2款 siRNA產(chǎn)品。

從獲批產(chǎn)品類型上看，ASOs最為成熟，獲批產(chǎn)品最多，且首款獲批產(chǎn)品時(shí)間最早；Car-T療法和RNAi藥物起步較晚，但發(fā)展速度較快。從適應(yīng)癥上看，除CAR-T產(chǎn)品主要適用于癌癥治療領(lǐng)域外，其他基因治療產(chǎn)品主要針對遺傳性罕見病。

國內(nèi)基因治療市場，除今又生和安科瑞之外，目前僅有一款基因治療藥物 Spinraza 獲批上市，兩 款 CAR-T 藥物益基利侖賽（復(fù)星凱特）和瑞基侖賽（藥明巨諾）已經(jīng)提交上市申請，且分別獲得優(yōu)先審評和突破性療法認(rèn)定。另外，正處于臨床II期的西達(dá)基奧侖賽（傳奇生物／強(qiáng)生）也獲突破性療法認(rèn)定，將進(jìn)入加速審評通道。

此外，國內(nèi)基因治療臨床試驗(yàn)也正在如火如荼進(jìn)行中，目前有約20個(gè)國內(nèi)基因療法進(jìn)入臨床，適應(yīng)癥主要為包括血友病、地中海貧血等罕見病和黑色素瘤等腫瘤疾病。

眾所周知，基因治療因治療遺傳疾病而生，但隨著基因技術(shù)的不斷發(fā)展，它將慢慢超越治療遺傳疾病的范疇，如阿爾茲海默癥、帕金森疾病、糖尿病、黃斑變性等重大非遺傳疾病將會是基因治療發(fā)展的下半場。

基因治療領(lǐng)域的職業(yè)機(jī)遇

如今，隨著國家醫(yī)保控費(fèi)政策的不斷深入推進(jìn)，不少藥企為了控制成本，開始了人員配置優(yōu)化，這使得不少醫(yī)藥人面臨被裁的風(fēng)險(xiǎn)。而傳統(tǒng)藥品市場的機(jī)會會越來越少，醫(yī)藥人要未雨綢繆，將眼光再放寬些，考慮傳統(tǒng)藥品治療領(lǐng)域之外的治療領(lǐng)域。

基因治療領(lǐng)域作為一個(gè)新興的且潛力巨大的領(lǐng)域，隨著眾多制藥企業(yè)紛紛布局，將會產(chǎn)生越來越多的就業(yè)機(jī)會。因此，這幾年，醫(yī)藥人可以密切關(guān)注這一領(lǐng)域，等待好的入場機(jī)會。