2月23日，Sirion公司宣布，將與賽諾菲以及德國海德堡大學醫院的合作伙伴德克·格里姆（Dirk Grimm）教授合作，開發新的改良組織選擇性腺相關病毒（AAV）載體，以提供更好、更安全的基因治療。合作的具體目標尚未明確提及，主要針對影響人體主要器官的疾病。但本次交易的財務狀況目前并未公開。

賽諾菲基因組醫學全球主管克里斯蒂安·穆勒（Christian Mueller）博士說：“這一合作關系為我們在重要的新興基因治療領域不斷擴大的技術工具箱增添了新的活力。利用我們在基于病毒的疫苗和病毒載體制造方面的專業知識，以及格里姆教授的尖端AAV衣殼進化技術和Sirion在AAV載體制造方面的專業知識和能力，將使公司能夠更好地實現未滿足的醫療需求，并為基因組醫學中的藥物發現開辟新的前沿。”

另一個合作伙伴，格里姆（Dirk Grimm）教授是AAV生物學和應用領域的世界知名和開拓性科學家，其所在大學擁有創造下一代AAV載體的專有技術平臺。

幾年前，賽諾菲已經開始加大了其在基因治療方面的努力，旨在利用其在疫苗方面的專長，在這個競爭激烈的領域迎頭趕上，具體措施包括改造位于法國里昂附近的一個疫苗設施，生產GMP級AAV。然而，2020年賽諾菲決定將一系列不需要的基因治療資產退回給了其合作伙伴Oxford Biomedica。

Sirion首席執行官兼聯合創始人克里斯蒂安·蒂里翁（Christian Thirion）博士補充道：“賽諾菲是一個理想的合作伙伴，在治療多種疾病和探索病毒載體作為一種治療方式方面，賽諾菲有著數十年的經驗。具有改進療效的AAV載體能夠以高效、安全的低劑量和可擴展的治療候選物快速進入臨床試驗，并且能夠擴大基因治療的影響。”

兩年前，Sirion公司與Denali Therapeutics、Acucela和Orchard Therapeutics等其他合作伙伴簽訂過類似協議。

Sirion的基礎技術shRNA序列算法識別，在最近的項目中顯示，80%的項目成功地識別出了靶向shRNA序列，其敲除結果在90%以上。shRNA在細胞中的表達是通過使用病毒載體將shRNA傳遞到細胞來實現的。不同的病毒載體可用于將shRNA導入細胞，包括AAV、腺病毒和慢病毒。同時，Sirion的獨特BOOST™ 產品為了特別提高病毒基因轉移到難以轉導的哺乳動物和嚙齒動物細胞的效率。病毒攝取量顯著增加而無毒性。

參考來源：Sanofi, following Denali, pens gene therapy pact with Sirion Biotech