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罕見病新藥!北海康成「艾度硫酸酯酶β注射液」即將在中國獲批

8月28日,北海康成遞交的用于治療亨特氏綜合征(Hunter Syndrome)的艾度硫酸酯酶β注射液(Hunterase)新藥上市申請進入“在審批”階段,有望近期在中國獲批上市。亨特氏綜合征已被列入我國《第一批罕見病目錄》,但目前我國沒有批準治療亨特綜合征的治療方

8月28日,北海康成遞交的用于治療亨特氏綜合征(Hunter Syndrome)的艾度硫酸酯酶β注射液(Hunterase)新藥上市申請進入“在審批”階段,有望近期在中國獲批上市。亨特氏綜合征已被列入我國《第一批罕見病目錄》,但目前我國沒有批準治療亨特綜合征的治療方案。

2019年1月7日,北海康成與艾度硫酸酯酶β注射液的開發者韓國GC Pharma簽署大中華地區獨占許可協議,擁有獨家商業化權益。

艾度硫酸酯酶β注射液是重組人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)酶替代療法。亨特綜合征(黏多糖貯積癥II型,MPS II)是一種罕見的、可致殘的、并且致命的遺傳性疾病,在亞洲國家更加高發。艾度硫酸酯酶β注射液已在10個國家上市。

亨特綜合征(黏多糖貯積癥II型,MPS II)是一種遺傳性溶酶體貯積癥(LSD),由2-硫酸酯酶缺乏引起。2-硫酸酯酶是分解體內稱為糖胺聚糖(GAGs)所需要的一種酶,沒有這種酶,GAG就會累積并引發嚴重的骨骼、組織、神經和多器官并發癥,并最終導致死亡。亨特綜合征在東亞國家的發病率較高,臺灣的發病率約為1/51000-1/93000。該病目前尚不能治愈,標準療法為酶替代治療或姑息療法

本文來源:醫藥魔方Plus 作者:小編
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