▍來源/賽柏藍

▍作者/阿妮婭

AZ 最大一筆收購，邁出重要一步

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重要一步

近日，AZ在官網中宣布，對美國亞力兄制藥（Alexion Pharmaceuticals）的收購已通過美國聯邦貿易委員會（FTC）的審查，這標志著朝完成收購目標邁出了重要一步。

這是阿斯利康1999年由英國和瑞典兩家制藥商合并以來，開展的最大一筆收購。

執行董事兼首席財務官Marc Dunoyer表示：“該許可進一步推動了我們完成對Alexion的收購。我們將繼續專注于阿斯利康和Alexion的下一章節，把我們在免疫學和精密醫學領域的專業知識相結合，以及我們為全球患者提供更多創新藥物的共同抱負。在實現這一目標的過程中，我們期待與其他全球機構緊密合作。”

這項擬議的收購于2020年12月首次宣布，它將通過添加Alexion的創新補體技術平臺和強大的渠道來增強公司在免疫學領域的科學實力。罕見疾病代表著高度發展的疾病領域，具有迅速的創新和嚴重的未滿足的醫療需求。此次收購預計仍將在2021年第三季度完成，但要獲得更多全球監管機構的批準并獲得兩家公司股東的批準，股東投票預計將于2021年5月11日進行。

據了解，在成功完成收購之后，AZ將成立一個專門的業務部門，，總部位于美國波士頓。阿斯利康將在全球范圍內擴大覆蓋范圍，并覆蓋初級，專科和高度專科護理領域，并有望在2025年之前實現兩位數的收入增長。

如今，已知有7000多種罕見疾病，FDA只批準了5%的治療方法。預計未來全球全球罕見病領域的需求將以兩位數增長。

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390億美元并購

2020年12月，阿斯利康官網首頁就宣布，阿斯利康、亞力兄制藥（Alexion Pharmaceuticals）已就阿斯利康收購亞力兄制藥事宜達成最終協議，收購總價值是390億美元。

當時，阿斯利康首席執行官Pascal Soriot表示：“ Alexion已經確立了自己在補體生物學領域的領導地位，為罕見病患者帶來了改變人生的益處。此次收購使我們能夠增強免疫學的地位。我們期待著歡迎我們在Alexion的新同事，使我們可以共同利用我們在免疫學和精密藥物領域的專業知識共同推動創新，為更多患者提供改變生命的藥物。”

補體作為生物進化中天然免疫系統的一個主要成份，和細胞因子一樣，在人體的生理、病理過程中有很重要的作用。補體系統活化是機體對外來感染性原微生物的主要防御、清除機制，也是及時清理壞死細胞、促進組織修復的重要途徑。

據了解，Alexion的業務范圍主要集中于針對超級嚴重罕見病的孤兒藥研發與市場推廣，除去先天性軟骨病Strensiq 和治療遺傳性高脂血癥的Kanuma以外，其主要收入來源都是針對異常補體活化的C5抑制性抗體Soliris 或其二代長效產品Ultomiris。

資料顯示。Alexion在打造“重磅炸彈” C5系列產品時展示了出色的商業化能力。在其主要市場（包括美國，日本和德國）推出不到兩年的時間內，超過70％的PNH患者從Soliris到Ultomiris有效過渡，證明了該專營權的成功，以及強大的補充渠道適應癥Ultomiris。

業內有觀點認為，AZ并購亞力兄制藥，可以利用AZ優秀的商業化能力推動現有獲批罕見病臨床適應癥的市場占有；此外，AZ的免疫學優勢和體量，同樣也推動了補體制劑向心腦血管疾病、器官移植、自身免疫性疾病等大病領域的拓展，促進藥品價格的下調和罕見病藥物市場的拓展。

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罕見病市場，大還是小？

在醫藥調研機構Evaluate Pharma 發布的《2019年孤兒藥報告》中，2018年全球孤兒藥市場規模約為1310億美元，2019年～2024年將以12.3%的年復合增長率快速增長，到2024年達到2420億美元。

而湯森路透的調研中，這個數據會更高，在2001-2010年這10年間，全球罕見病用藥市場的增長率為25.8%，高于非罕見病用藥市場的增長率（20.1%），也就是說，未來罕見病用藥市場仍在繼續擴容。

某種程度上，罕見病經常會面臨難以診斷，診斷后無藥可治、治療藥物未上市或無罕見病適應癥、治療藥物雖然已經上市但價格高昂沒有醫保，或藥物難以被處方等等問題；因此，罕見病藥物的可及性一直是患者和相關機構面臨的難題。

與此同時，罕見病藥企會面臨患者群體過小，藥物銷售難以抵消前期研發和成本的問題，也因此喪失了進入相關領域的動機。全球領先的罕見病藥物生產巨頭不多，也很少在中國上市相關品種。

值得注意的是，罕見病藥物身份認定及適應癥的獲批，會帶動罕見病藥物在常見病適應癥的擴展。比如在美國，罕見病藥物市場規模在過去的20年間發展迅速，其中非罕見病適應癥的銷售貢獻遠超于罕見病適應癥，這對罕見病藥企的商業化能力有了更高的要求。

隨著AZ擴充產品線，切入罕見病市場的布局逐漸生效，AZ的銷售和商業化能力或許會幫罕見藥市場的進一步擴容帶來新的活力和機遇。