2023年12月22日~23日，中國藥學(xué)會(huì)罕見病藥物專業(yè)委員會(huì)成立大會(huì)暨2023年罕見病藥物學(xué)術(shù)年會(huì)在成都舉行。中國藥學(xué)會(huì)理事長(zhǎng)孫咸澤、中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康、北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)致辭。北京協(xié)和醫(yī)院藥劑科主任張波當(dāng)選第一屆罕見病藥物專業(yè)委員會(huì)主任委員。

診斷難、藥物少、負(fù)擔(dān)重，是罕見病患者面臨的三大世界性難題。罕見病患者人數(shù)少，藥品研發(fā)難度大、投入高、周期長(zhǎng)，大規(guī)模臨床試驗(yàn)難以開展，藥品的有效性和安全性也很難在上市前得到全面評(píng)價(jià)。

孫咸澤表示，希望罕見病藥物專委會(huì)在張波主任委員的帶領(lǐng)下，團(tuán)結(jié)全國同道，關(guān)注罕見病患者群體，堅(jiān)持“面向世界科技前沿、面向經(jīng)濟(jì)主戰(zhàn)場(chǎng)、面向國家重大需求、面向人民生命健康”，聚焦罕見病藥物研發(fā)、藥品保障、藥學(xué)服務(wù)和藥物政策的難點(diǎn)、痛點(diǎn)和堵點(diǎn)，貢獻(xiàn)中國專家的智慧和力量。

孫咸澤理事長(zhǎng)為張波主任委員頒發(fā)聘書

李林康指出，罕見病用藥涉及藥品研發(fā)、審批、生產(chǎn)、流通、臨床使用、藥品保障和藥物政策等多個(gè)環(huán)節(jié)。希望罕見病藥物專委會(huì)重復(fù)發(fā)揮平臺(tái)和學(xué)術(shù)優(yōu)勢(shì)，團(tuán)結(jié)引領(lǐng)廣大藥學(xué)科技工作者推動(dòng)產(chǎn)、學(xué)、研、用、政多方力量的深度融合，加快推動(dòng)罕見病診療與保障體系的建立。 

張抒揚(yáng)指出，罕見病已經(jīng)成為新的學(xué)科建設(shè)與發(fā)展的著力點(diǎn)，藥學(xué)工作者在藥物研發(fā)、臨床試驗(yàn)、藥品可及性、真實(shí)世界研究等方面發(fā)揮了重要作用。希望罕見病藥物專委會(huì)凝聚更多關(guān)心和推動(dòng)中國罕見病事業(yè)發(fā)展的各方力量，持續(xù)攻堅(jiān)克難，進(jìn)一步促進(jìn)我國罕見病藥學(xué)服務(wù)和研究邁上新臺(tái)階。

作為全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的牽頭醫(yī)院和國家罕見病質(zhì)控中心，近年來，北京協(xié)和醫(yī)院構(gòu)建了以患者為中心的罕見病診療體系，在罕見病用藥領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了多項(xiàng)從0到1的突破：在國內(nèi)首次實(shí)現(xiàn)了治療腎上腺皮質(zhì)癌的臨床急需藥品——米托坦的一次性進(jìn)口；推動(dòng)我國首例罕見病同情用藥在協(xié)和落地；在國內(nèi)首次開展全國罕見病協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院關(guān)于罕見病藥物可及性的研究，并對(duì)藥物濃度、安全性監(jiān)測(cè)以及藥物臨床綜合評(píng)價(jià)等方面進(jìn)行了探索，提高了罕見病患者的藥物可及性和治療效果，為政府決策提供了參考。