新興生物醫藥公司是生物醫療創新的重要引擎之一，其中很多公司走在科學轉化的最前沿，假以時日，它們開發的產品有些可以成功上市，其它情況下，這些產品或者整個公司被更大型公司收購，推進創新藥物的問世。日前，IQVIA人類數據科學研究所（IQVIA Institute for Human Data Science）發布了名為Emerging Biopharma’s Contribution to Innovation的研究報告，介紹了新興生物醫藥公司對創新的貢獻。今天這篇文章里，藥明康德內容團隊將與讀者分享報告的精彩內容，點擊文末“閱讀全文/Read more”，即可瀏覽英文報告全文。

臨床期研發管線增長89%源于新興生物醫藥公司

這篇報告中，新興生物醫藥公司（EBP）的定義為每年處方藥銷售額小于5億美元，研發投入小于2億美元，自2014年來擁有活躍研發管線的生物醫藥和生物技術公司。報告指出，2021年，這些公司參與超過4500款臨床在研產品的開發，占目前臨床研發管線的72%，EBP獨立開發的產品占2021年臨床研發管線的65%，達到歷史新高。

報告指出，總體來看，過去10年里，臨床研發管線增長了85%，而89%的增長可以歸結為EBP公司的增長。這些數字顯示了它們在開發創新療法方面的貢獻。

▲不同類型公司的臨床期研發管線占比（數據來源：參考資料[1]，藥明康德內容團隊制圖）

在過去5年里， EBP公司開發的在研產品數目翻了一倍，90%的EBP公司研發活動集中在美國、歐洲、中國、日本和韓國這5大區域。

總部在美國的EBP公司開發的產品占EBP研發管線的接近50%，不過占比近年來有所降低。總部在中國的EBP公司開發的產品在EBP研發管線的比例近年來迅速上升，自2006年以來增長456%，在2021年占比達到17%。這些數據也顯示了中國新興公司對藥物研發創新的貢獻。

▲不同國家和地區EBP公司臨床期研發管線占比（數據來源：參考資料[1]，藥明康德內容團隊制圖）

在美國，EBP公司參與接近三分之二的研發活動，涉及開發超過2000款產品，在歐洲，EBP公司參與47%的藥物開發活動。而在中國和韓國，EBP公司主導藥物研發活動，分別參與76%和83%的新藥開發活動。這些數字也凸顯了藥物研發公司在這些國家的投入和成長。

在研發產品的適應癥方面，腫瘤學、神經病學、傳染性疾病、胃腸道產品和疫苗占EBP研發管線的69%。其中腫瘤學管線在過去5年里數目翻倍，占EBP研發管線的39%。傳染病療法和疫苗開發在過去兩年中顯著增長，體現了EBP公司在新冠疫情中的顯著貢獻。

2021年遞交FDA監管申請占比42%

在2021年，EBP公司主導了3386項臨床試驗的啟動，與10年前相比接近翻了三倍。EBP公司主導的臨床試驗也是臨床試驗數目增長的主要原因。在2021年，EBP公司主導啟動的臨床試驗占總數的59%，達到歷史最高。

從2010年以來，EBP公司啟動的研發項目的總體臨床開發成功率比非EBP公司略高，尤其在早期研發階段。

▲2010-2021年間，不同臨床開發階段的平均研發成功率（數據來源：參考資料[1]，藥明康德內容團隊制圖）

在2021年，EBP公司向FDA遞交的產品上市監管申請占總數的42%，與2012年（11%）相比提高了接近4倍。這一趨勢顯示了EBP公司能夠獨立開發產品直至上市的能力。

研發產品“first-in-class”比例更高

報告指出，EBP公司在推動包含創新活性物質（novel active substances，NAS）藥物上市方面也具有重要貢獻。2021年，全球上市的NAS藥物達到85款，其中48款最初由EBP公司開發，達到歷史最高水平。在美國，EBP公司最初開發的NAS藥物占2021年上市藥物的一半。這些由EBP公司最初開發并最終上市的藥物中，由EBP公司自己遞交FDA監管申請的藥物占比76%。這一比值超過近年來60%的平均值，也從另一個側面反映更多EBP公司傾向于自主推動產品上市，而不是將自主研發的藥物授權或賣給其它公司。

在中國，由EBP公司研發的NAS藥物在近5年來顯著增加。報告的數據指出，在2012-2016年間，總計上市的83款NAS藥物中，15款最初由EBP公司開發。而在2017-2021年間，173款上市的NAS藥物中，59款最初由EBP公司開發。

在過去5年中，總體來講，由EBP公司最初開發或者推動上市的NAS藥品更容易獲得FDA用于加快新藥審評的資格認定，這些數據顯示從監管角度來說，EBP公司與其它公司相比并未處于劣勢。

▲2017-2021年上市的NAS藥物的FDA資格認定特征（數據來源：參考資料[1]，藥明康德內容團隊制圖）

在美國，EBP公司能夠獨立推動產品上市的部分原因在于它們的產品具有差異化特征。報告指出，過去5年中，EBP產品的“first-in-class”比例平均為45%，非EBP產品這一數值為35%。EBP公司最初開發的產品中平均55%為孤兒藥，而非EBP產品中這一比例為46%。這些特征讓規模更小的公司能夠針對患者人數較少的特定群體開發創新療法，在一定程度上也減輕推出產品和商業化方面所需的資源壓力。

結語

如今，人們對身體健康的需求越來越高，對醫療健康產業也有更高的期許。如何扶植創新，提高藥物研發效率是醫療健康生態圈中的每一個成員都需要面對的問題。IQVIA的報告顯示，新興醫藥公司不論在啟動和推動創新療法的臨床開發，還是推動產品最終上市方面都做出了重要的貢獻。IQVIA的報告還對新興生物醫藥公司主導的臨床試驗特征、推出產品的創新特性等多個因素進行了評估。限于篇幅本文不做一一詳述，點擊文末“閱讀全文/Read more”，即可訪問IQVIA網站瀏覽英文全文報告。

參考資料：

[1] Emerging Biopharma’s Contribution to Innovation. Retrieved June 17, 2022, from https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/emerging-biopharma-contribution-to-innovation/iqvia-institute-emerging-biopharmas-contribution-to-innovation-forweb.pdf?utm_medium=email&utm_source=Eloqua&utm_campaign=2022_EmergingBio_GBU_RDS_TC

[2] Innovation sourcing in biopharma: Four practices to maximize success. Retrieved June 17, 2022, from https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/innovation-sourcing-in-biopharma-four-practices-to-maximize-success

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