遺傳性轉甲狀腺素淀粉樣變性（hATTR）是一種可遺傳的退行性致命性疾病，由TTR基因突變導致。 進行性神經病變和心肌病為該疾病主要特征。該病具有很高的死亡率，確診后的中位生存期為4.7年，有心肌病特征患者生存期更低(3.4年)。 2018年，首款RNAi藥物Patisiran（Onpattro）獲FDA批準，成為首個治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性伴多發性神經病（hATTR-PN）患者的藥物。Onpattro通過阻斷TTR蛋白的生成來發揮作用，但需每3周靜脈給藥一次。 近日，美國FDA已批準Amvuttra（Vutrisiran）用于治療hATTR-PN成人患者。 好醫友獲悉，Amvuttra每3個月皮下注射一次，是首款也是唯一一款可逆轉神經病變損傷的療法。 Amvuttra是一種雙鏈小干擾RNA(siRNA)，靶向突變型和野生型轉甲狀腺素蛋白(TTR)信使RNA(mRNA)。減少TTR淀粉樣蛋白在組織中的沉積，促進組織中沉積的TTR淀粉樣蛋白的清除，并恢復這些組織的功能。 FDA的批準是基于一項全球隨機、開放標簽III期研究的積極結果，該研究評估了Amvuttra在不同組hATTR-PN患者中的療效和安全性。 164名患者以3:1的比例隨機接受Amvuttra或Patisiran治療，持續18個月。 結果顯示，Amvuttra達到研究的主要終點。 ◎Amvuttra組改良神經病變損害評分+7較基線平均降低（改善）2.2分，而安慰劑組平均升高（惡化）14.8分； ◎第9個月時，Amvuttra顯著改善了多神經病變的癥狀和體征，50%的患者疾病表現停止或逆轉； ◎Amvuttra在第18個月的療效結果與第9個月的數據一致； ◎Amvuttra安全性和耐受性良好，未發生藥物相關停藥或死亡事件。 據了解，Amvuttra 25mg/0.5mL單劑量預裝注射劑型預計將于2022年7月上市。 好醫友指出，FDA此次的批準對hATTR患者來說非常鼓舞人心，他們亟需新的、更便利的療法來治療這種進行性、危機生命的疾病。Amvuttra有望成為新的標準療法。 參考來源： https://www.empr.com/home/news/amvuttra-approved-for-polyneuropathy-of-hereditary-transthyretin-mediated-amyloidosis/ haoeyou.com/qita/20220616/7151.html

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