今日，n-Lorem基金會宣布，與哥倫比亞大學Irving醫學中心達成首個卓越合作伙伴（Partner in Excellence）合作。聯合促進反義寡核苷酸（ASO）療法的開發，增進對超級罕見疾病患者的理解并且改善他們的診療。

與具有罕見病臨床和科研專長的世界級研究機構合作是n-Lorem基金會治療超級罕見病患者策略的重要一環。非盈利的n-Lorem基金會旨在利用ASO技術，發現和提供在研ASO療法，無償治療超級罕見病患者（全球患者人數1~30個）。很多罕見病是由于基因突變造成的，ASO療法可以通過與特定RNA結合，防止有毒蛋白的表達，或者改變mRNA的剪接，生成具有功能的蛋白。

n-Lorem的卓越合作伙伴項目聯合醫生科學家、世界級的研究所和n-Lorem的力量，共同向為超級罕見病患者提供最高質量醫療護理的目標而努力。通過采用個體化的開發策略，n-Lorem可以為每個患者開發優化的ASO藥物。參與卓越合作伙伴項目的合作者對這一策略至關重要，他們將提供患者的基因和表型表征，評估ASO技術的可行性，向n-Lorem提交治療方案的申請，收集患者疾病自然歷史數據等等。通過這一項目，n-Lorem將在個體化ASO療法開發過程中的每一步為研究所里的科研人員提供支持。

“超級罕見病患者可能是世界上唯一患有這種遺傳病的患者。今天，n-Lorem和我們的卓越合作伙伴有能力滿足這些患者的需求，從一個一個患者做起。” n-Lorem基金會聯合創始人兼首席執行官Stanley T. Crooke博士說，“我很高興公布首批卓越合作伙伴，將與Wendy Chung和Neil Shneider博士密切合作，支持開發ASO療法治療他們的一些患者。”

參考資料：

[1] n-Lorem Foundation Introduces First ‘Partner in Excellence’ to Support and Accelerate the Treatment of Nano-rare Patients. Retrieved June 14, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220614005265/en/n-Lorem-Foundation-Introduces-First-%E2%80%98Partner-in-Excellence%E2%80%99-to-Support-and-Accelerate-the-Treatment-of-Nano-rare-Patients

原標題：為唯一的患者開發藥物，哥倫比亞大學與n-Lorem達成合作

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