今日，再生元（Regeneron）和賽諾菲（Sanofi）宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)度普利尤單抗（dupilumab，英文商品名Dupixent）治療6個(gè)月到5歲的中重度特應(yīng)性皮炎兒科患者。他們的病情在外用療法治療后未得到足夠控制或者不適于使用這些療法。新聞稿指出，度普利尤單抗是首款獲批可治療嬰兒到成人中重度特應(yīng)性皮炎患者的生物制品。

特應(yīng)性皮炎又名濕疹，是一種慢性2型炎癥性皮膚病，85～90%的患者在5歲前出現(xiàn)癥狀，常可持續(xù)至成年。癥狀包括強(qiáng)烈、持續(xù)的瘙癢和覆蓋身體大部分部位的皮膚病變，導(dǎo)致皮膚干燥、開裂、疼痛、發(fā)紅或變黑、結(jié)痂和滲血，以及皮膚感染的風(fēng)險(xiǎn)增加。中重度特應(yīng)性皮炎也可能顯著影響幼兒、其父母和照顧者的生活質(zhì)量。該年齡組目前的治療選擇主要是外用皮質(zhì)類固醇（TCS），這一療法可能會(huì)有安全性風(fēng)險(xiǎn)，長(zhǎng)期使用可能損害正常生長(zhǎng)。

度普利尤單抗是一種全人源化單克隆抗體，能夠選擇性地抑制白介素4（IL-4）和白介素13（IL-13）信號(hào)通路，降低2型炎癥的病理性反應(yīng)，從機(jī)制上治療2型炎癥相關(guān)疾病，比如哮喘、慢性鼻竇炎伴鼻息肉病（CRSwNP）和特應(yīng)性皮炎等。

這一批準(zhǔn)主要基于一項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。在這項(xiàng)試驗(yàn)中，嬰幼兒患者接受度普利尤單抗和低強(qiáng)度TCS治療，或者只接受TCS治療。試驗(yàn)結(jié)果顯示，在第16周時(shí)，度普利尤單抗+TCS組：

28%的患者皮膚癥狀完全或接近完全清除，對(duì)照組這一數(shù)值為4%

53%的患者達(dá)到疾病嚴(yán)重程度與基線相比改善75%以上，對(duì)照組這一數(shù)值為11%

48%的患者獲得具有臨床意義的瘙癢減弱，對(duì)照組這一數(shù)值為9%

在6個(gè)月到5歲兒童中觀察到的安全性與在6歲以上特應(yīng)性皮炎兒童中觀察到的結(jié)果相似。

“此前，在美國(guó)治療6歲以下中重度特應(yīng)性皮炎患兒的治療選擇局限于外用類固醇。它的長(zhǎng)期使用與顯著安全性風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)。患者和他們的家人急切需要更好的藥物。”賽諾菲免疫學(xué)和炎癥全球開發(fā)負(fù)責(zé)人Naimish Patel博士說，“這些嬰幼兒和他們的家人，往往難以應(yīng)對(duì)瘙癢對(duì)他們的身體以及日常生活方方面面的影響。今天的批準(zhǔn)意味著度普利尤單抗可以為一些最年幼的患者造福。”

參考資料：

[1] FDA Approves Dupixent? (dupilumab) as First Biologic Medicine for Children Aged 6 Months to 5 Years with Moderate-to-severe Atopic Dermatitis. Retrieved June 7, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-dupixent-dupilumab-as-first-biologic-medicine-for-children-aged-6-months-to-5-years-with-moderate-to-severe-atopic-dermatitis-301563406.html

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