輝瑞Ibrance二期臨床失敗 羅氏SMA療法

羅氏抗PD-L1療法 抗體偶聯(lián)藥物Enhertu

Alkermes抗精神病藥物 Sarepta基因療法

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藥品研發(fā)

1、輝瑞宣布，Ibrance在治療HR+/HER2-早期乳腺癌的第二項(xiàng)大型3期臨床研究PENELOPE-B中失敗。該研究在完成新輔助化療和腫瘤切除術(shù)后仍有浸潤性疾病、存在高復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的HR+/HER2-早期乳腺癌患者中開展，評估了1年Ibrance治療聯(lián)合至少5年標(biāo)準(zhǔn)輔助內(nèi)分泌治療、安慰劑聯(lián)合至少5年標(biāo)準(zhǔn)輔助內(nèi)分泌治療的療效和安全性。結(jié)果顯示，研究沒有達(dá)到延長無侵襲性疾病生存期的主要終點(diǎn)。

2、輝瑞/OPKO Health宣布在3~18歲生長激素缺乏兒科患者中開展的評估每周1次注射somatrogon的隨機(jī)化、開放標(biāo)簽、交叉用藥、III期C0311002研究取得成功。頂線數(shù)據(jù)顯示，治療12周后，每周1次注射somatrogon組患者的平均總體生活干預(yù)評分顯著低于每日1次注射somatropin組（8.63 vs 24.13），顯著改善患者的治療負(fù)擔(dān)。

3、默沙東公布了評估新型口服核苷類逆轉(zhuǎn)錄酶轉(zhuǎn)位抑制劑（NRTTI）islatravir與Pifeltro（doravirine，多拉韋林）二藥方案治療初治HIV-1成人感染者2b期試驗(yàn)的96周數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，這款2DR在維持病毒學(xué)抑制（HIV-1 RNA＜50拷貝/毫升）的患者比例方面與三合一藥物Delstrigo（doravirine/3TC/TDF）相似。

4、羅氏旗下基因泰克宣布，其創(chuàng)新脊髓性肌萎縮癥（SMA）療法Evrysdi，在治療癥狀性1型SMA嬰兒患者（年齡為2-7個(gè)月）的FIREFISH研究中，獲得積極2年試驗(yàn)結(jié)果。接受治療劑量Evrysdi的嬰兒中，80.9%的患者的癥狀持續(xù)改善并且達(dá)到運(yùn)動(dòng)里程碑。

5、BMS宣布，一項(xiàng)名為CheckMate -274的關(guān)鍵III期臨床研究在所有隨機(jī)人群和腫瘤表達(dá)PD-L1（程序性細(xì)胞死亡配體1）≥1％患者中均達(dá)到主要研究終點(diǎn)無病生存期。該研究旨在評估與安慰劑相比，歐狄沃（納武利尤單抗）輔助治療高復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)肌層浸潤性尿路上皮癌術(shù)后患者的療效與安全性。

6、安進(jìn)和Cytokinetics聯(lián)合研發(fā)的心衰藥物omecamtiv mecarbil的一項(xiàng)3期研究結(jié)果公布，在為患有慢性心力衰竭的患者降低住院治療和其他緊急治療風(fēng)險(xiǎn)方面達(dá)到了試驗(yàn)終點(diǎn)，但該藥物未能在試驗(yàn)中幫助患者延長壽命。

7、安進(jìn)宣布其KRAS G12C抑制劑sotorasib（AMG 510）用于治療126例晚期非小細(xì)胞肺癌患者的II期CodeBreaK 100臨床試驗(yàn)頂線結(jié)果呈陽性，這些患者此前接受過免疫治療和/或化療。研究結(jié)果表明，Sotorasib的客觀應(yīng)答率與先前報(bào)道的 I 期臨床（960mg/日劑量組治療晚期NSCLC）數(shù)據(jù)一致，到達(dá)主要終點(diǎn)。

8、安進(jìn)公布了評估偏頭痛藥物Aimovig（erenumab）治療發(fā)作性偏頭痛成人患者一項(xiàng)2期研究5年開放標(biāo)簽治療期的長期安全性和療效數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，Aimovig不僅幫助患者持續(xù)減少了每月偏頭痛天數(shù)，而且還減少了急性偏頭痛特異性藥物（AMSM，如曲普坦[triptans]）的使用。此外，安全性與該研究的雙盲治療期觀察到的結(jié)果一致。

9、阿斯利康宣布其長效新冠抗體組合將開始一個(gè)6000人的預(yù)防三期臨床試驗(yàn)和一個(gè)4000人的治療三期臨床。這個(gè)代號為AZD7442的藥物是兩個(gè)叫做COV2-2196和COV2-2130抗體混合物，分別與新冠S蛋白的兩個(gè)不同位點(diǎn)結(jié)合。

10、再生元公布了其研究性新冠病毒中和抗體雞尾酒療法REGN-COV2在無縫1/2/3期臨床試驗(yàn)中獲得的初步描述性數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示REGN-COV2在治療非住院COVID-19患者時(shí)，能夠降低患者的病毒載量和縮短癥狀緩解所需時(shí)間。REGN-COV2在減少患者去醫(yī)院就診方面也顯示出積極趨勢。

11、Ironwood Pharmaceuticals宣布正暫停旗下難治性胃食管反流病（GERD）藥物IW-3718的研發(fā)。此前，Ironwood對該公司GERD藥物的III期臨床試驗(yàn)IW-3718-302非盲數(shù)據(jù)進(jìn)行了審查，該數(shù)據(jù)顯示該公司旗下GERD藥物未能降低患者的胃灼熱程度。

12、君實(shí)生物宣布，由公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗特瑞普利單抗聯(lián)合化療治療復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、國際多中心3期臨床研究在期中分析中，由獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)察委員會(huì)判定達(dá)到了預(yù)設(shè)的主要研究終點(diǎn)。

13、Myovant公布了評估晚期前列腺癌患者接受relugolix治療的3期臨床研究HERO的一項(xiàng)次要終點(diǎn)結(jié)果。該研究顯示，與促性腺激素藥物醋酸亮丙瑞林相比，relugolix在48周內(nèi)用于治療轉(zhuǎn)移性前列腺癌患者的無去勢抵抗生存率方面沒有達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)上的優(yōu)勢。

14、Sarepta近日公布了2款基因療法SRP-9001和SRP-9003的陽性臨床結(jié)果。SRP-9001是一款治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的基因療法，在2年期間，所有患者對SRP-9001的耐受性良好。所有不良事件均為輕度或中度，且發(fā)生在治療后90天內(nèi)。無嚴(yán)重不良事件或補(bǔ)體激活跡象。SRP-9003是一款治療肢帶型肌營養(yǎng)不良2E型的基因療法，結(jié)果顯示2個(gè)劑量組輸注SRP-9003后，均觀察到骨骼肌的有效轉(zhuǎn)導(dǎo)和β-肌聚糖蛋白的表達(dá)，治療90天時(shí)肌酸激酶顯著降低。

15、Vir Biotechnology/GSk宣布VIR-7831 (GSK4182136) 治療伴有較高住院風(fēng)險(xiǎn)的早期COVID-19患者的COMET-ICE 研究擴(kuò)展到全球III期階段，將會(huì)納入北美、南美和歐洲地區(qū)的更多中心。

16、康寧杰瑞宣布，由其全資子公司江蘇康寧杰瑞生物制藥有限公司自主研發(fā)的KN046（重組人源化PD-L1/CTLA-4雙特異性單域抗體Fc融合蛋白注射液）III期臨床研究完成首例患者給藥。

17、信達(dá)生物宣布，達(dá)伯舒（信迪利單抗注射液）聯(lián)合達(dá)攸同（貝伐珠單抗生物類似藥）用于晚期肝癌一線治療的3期臨床研究在期中分析達(dá)到無進(jìn)展生存期及總生存期的主要研究終點(diǎn)。

1、阿斯利康宣布FDA授予Farxiga (達(dá)格列凈)突破性療法資格，用于治療慢性腎病患者（不管患者是否伴有2型糖尿病）。

2、輝瑞宣布，美國FDA批準(zhǔn)XELJANZ?用于治療活動(dòng)性多關(guān)節(jié)病程的青少年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎2歲及以上兒童和青少年患者。此前在美國已獲批三種適應(yīng)癥，分別為用于治療使用甲氨蝶呤失敗后的中度至重度活動(dòng)性RA患者；使用改善病情抗風(fēng)濕藥物失敗后的活動(dòng)性銀屑病關(guān)節(jié)炎成年患者；使用腫瘤壞死因子抑制劑失敗后的中度至重度活動(dòng)期潰瘍性結(jié)腸炎成年患者。

3、艾伯維宣布，美國FDA已授予elezanumab孤兒藥資格和快速通道資格，該藥是一種治療脊髓損傷患者的在研療法。Elezanumab是人免疫球蛋白G1同型單克隆抗體，可選擇性地與排斥性導(dǎo)向分子A結(jié)合。

4、GSK宣布美國FDA已批準(zhǔn)Nucala（mepolizumab）用于治療持續(xù)≥6個(gè)月、無可識(shí)別的非血液病繼發(fā)原因的嗜酸性粒細(xì)胞增多綜合征（HES）12歲及以上成人和兒科患者。此次批準(zhǔn)使Nucala成為美國首個(gè)且唯一一個(gè)針對嗜酸性粒細(xì)胞驅(qū)動(dòng)疾病患者獲批的生物治療。

5、杰特貝林宣布，美國FDA已批準(zhǔn)Haegarda擴(kuò)大適應(yīng)癥，作為一種常規(guī)預(yù)防性治療藥物，用于6歲及以上患者預(yù)防遺傳性血管水腫發(fā)作。Haegarda可減少95%的HAE發(fā)作，此次批準(zhǔn)，使該藥成為用于6歲及以上患者預(yù)防HAE發(fā)作的第一個(gè)也是唯一一個(gè)皮下治療方案。除了擴(kuò)大兒科適應(yīng)癥之外，更新的標(biāo)簽還包括了孕婦使用Haegarda的臨床安全數(shù)據(jù)。

6、Alkermes宣布，由美國FDA任命的精神藥物咨詢委員會(huì)和藥物安全與風(fēng)險(xiǎn)管理咨詢委員會(huì)聯(lián)合會(huì)議針對口服非典型抗精神病藥物候選物ALKS 3831（奧氮平/samidorphan）用于治療成人精神分裂癥患者和成人I型雙相情感障礙患者治療給出了積極投票結(jié)果。委員會(huì)聯(lián)合投票認(rèn)為，samidorphan有意義地減輕了奧氮平藥物相關(guān)的體重增加（16是，1否），同時(shí)ALKS 3831的安全性已得到充分表征（13是，3否，1棄權(quán)）。

7、亞盛醫(yī)藥宣布，美國FDA日前授予該公司細(xì)胞凋亡管線在研原創(chuàng)新藥MDM2-p53抑制劑APG-115、Bcl-2/Bcl-xL抑制劑APG-1252兩項(xiàng)孤兒藥資格，分別用于治療急性髓系白血病、小細(xì)胞肺癌。

8、人福醫(yī)藥發(fā)布公告稱，人福醫(yī)藥全資子公司Epic Pharma, LLC收到美國FDA關(guān)于鹽酸拉貝洛爾片的批準(zhǔn)文號，鹽酸拉貝洛爾片適用于各種類型高血壓。

9、辰欣藥業(yè)發(fā)布公告稱，近日收到美國FDA的通知，公司向美國 FDA 申報(bào)的艾司奧美拉唑鎂腸溶膠囊簡略新藥申請已獲得批準(zhǔn)。艾司奧美拉唑（曾用名埃索美拉唑）是奧美拉唑的單一異構(gòu)體，屬于質(zhì)子泵抑制劑，能有效一致胃酸分泌，臨床上用于治療胃食管反流性疾病、糜爛性反流性食管炎等。

10、BridgeBio和其子公司Origin宣布，美國FDA已經(jīng)接受了為fosdenopterin遞交的新藥申請并授予其優(yōu)先審評資格。Fosdenopterin是一款“first-in-class”cPMP氫溴酸鹽二水合物。作為一種環(huán)吡喃單磷酸底物替代療法，用于治療A型鉬輔因子缺乏癥患者。

11、ImmunoGen公司宣布，美國FDA已授予新型CD123靶向ADC療法IMGN632突破性藥物資格，用于治療復(fù)發(fā)或難治性母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞瘤患者。

12、上海藥明奧測宣布，與賽默飛和Mayo Clinic合作開發(fā)的新型冠狀病毒抗體檢測試劑盒——Thermo Scientific OmniPath COVID-19 Total Antibody ELISA，獲得美國FDA緊急使用授權(quán)，并于賽默飛的美國和歐洲工廠投入生產(chǎn)。

13、科濟(jì)生物宣布，美國FDA已授予其靶向Claudin18.2 自體嵌合抗原受體T細(xì)胞（CLDN18.2 CAR-T）“孤兒藥”稱號，用于治療胃腺癌和食管胃結(jié)合部腺癌。

1、輝瑞/BioNTech宣布已經(jīng)向歐洲EMA提交COVID-19疫苗BNT162b2的滾動(dòng)申請，EMA已經(jīng)受理該申請并且人用藥品委員會(huì)已經(jīng)啟動(dòng)了滾動(dòng)審評。在此之前，EMA已經(jīng)在10月1日宣布啟動(dòng)了針對阿斯利康/牛津大學(xué)COVID-19疫苗AZD1222的滾動(dòng)審評。

2、羅氏控股的日本藥企中外制藥宣布，日本厚生勞動(dòng)省已批準(zhǔn)抗PD-L1療法Tecentriq（泰圣奇，通用名：atezolizumab，阿替利珠單抗）聯(lián)合Avastin（安維汀，通用名：bevacizumab，貝伐珠單抗），用于治療先前沒有接受過系統(tǒng)治療的不可切除性肝細(xì)胞癌患者。

3、吉利德和衛(wèi)材宣布，日本厚生勞動(dòng)省已準(zhǔn)予Jyseleca?（非戈替尼200mg和100mg片劑）的監(jiān)管批準(zhǔn)。Jyseleca?是一種每日一次的口服JAK1優(yōu)先抑制劑，用于治療對常規(guī)療法反應(yīng)不足的患者的類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎，包括預(yù)防結(jié)構(gòu)性關(guān)節(jié)損傷。

4、第一三共宣布，日本厚生勞動(dòng)省已經(jīng)批準(zhǔn)該公司與阿斯利康聯(lián)合開發(fā)的HER2靶向抗體偶聯(lián)藥物Enhertu擴(kuò)展適應(yīng)癥，用于治療HER2陽性無法切除的晚期或復(fù)發(fā)胃癌患者。

5、Bluebird宣布?xì)W洲EMA已經(jīng)正式受理其基因療法elivaldogene autotemcel （ Lenti-D?，Eli-cel）用于治療腦型腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良的上市申請。今年7月，Lenti-D進(jìn)入了EMA人用藥品委員會(huì)的加速審評通道，可以讓其歐盟上市申請的審批周期從210天縮短至150天。

6、Heron宣布，歐盟委員會(huì)已批準(zhǔn)Zynrelef，用于治療成人中小型手術(shù)傷口引起的軀體術(shù)后疼痛。Zynrelef是一款新型、非阿片類止痛藥，是由局部麻醉劑布比卡因和低劑量非甾體抗炎藥美洛昔康組成的雙重作用、固定劑量組合產(chǎn)品，專門用于在手術(shù)部位單次給藥治療術(shù)后疼痛和炎癥。

7、日本樂天醫(yī)療宣布其全資子公司樂天醫(yī)藥的光免疫療法Akalux（點(diǎn)滴靜注250毫克）獲得日本厚生勞動(dòng)省批準(zhǔn)上市，用于不可切除的局部晚期或復(fù)發(fā)性頭頸癌治療。同時(shí)，據(jù)NHK報(bào)道，這也是目前全球首次獲批的新型頭頸部腫瘤治療藥物。