昨日（9月22日），生物科技公司金斯瑞生物科技股份有限公司（下稱“金斯瑞生物”）因一則海關緝私檢查的爆炸新聞引發軒然大波，股價閃崩，跌幅最高超過25%，市值損失約53億港元。

由于章方良同時兼任其子公司南京傳奇生物科技有限公司（下稱“南京傳奇”）首席執行官，受此牽連，傳奇生物股價大跌14.06%。

金斯瑞被稱之為“全球基因合成之王”，傳奇生物是金斯瑞旗下專攻CAR-T細胞免疫療法的跨國子公司，成立于2014年。

資料顯示，基因合成服務是一項代工服務，儀器和技術雖然復雜，但利潤較低，早期金斯瑞生物的基因合成業務對投資者并不具有吸引力。而其真正迎來高光時刻，就在于2016年，傳奇生物研發的CAR-T療法在8位多發性骨髓瘤患者身上取得了100%的有效率，而這項結果也讓傳奇生物2017年在美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上一戰成名，2018年更是斬獲了國內首個CAR-T臨床批件。

傳奇生物在CAR-T領域的突破還獲得了強生集團旗下楊森公司的青睞，雙方達成全球合作，共同開發和推廣該藥物治療多發性骨髓瘤患者。

美國時間2020年6月5日，傳奇生物在納斯達克掛牌上市。開盤大漲至37美元，漲幅高達60.87%，受到資本熱烈追捧。傳奇生物近年來也高歌猛進。

8月5日，CDE官網顯示，傳奇生物的 LCAR-B38M CAR-T 細胞自體回輸制劑出現在突破性治療藥物公示欄，成為國內首個擬納入突破性治療藥物程序的品種，而其與強生合作研發的JNJ-4528/LCAR-B38M預計將在今年年底前向美國FDA提出生物制劑許可申請，同時預期將于2021年初向歐洲藥品管理局(EMA)提交上市許可申請。

在前不久召開的2020中國醫藥工業信息年會上，南京傳奇聯合創始人范曉虎公開發言表示：“中國的一些細分的CAR-T治療領域已經在全球領先，做到了best-in-class。”

那么CAR-T療法究竟是什么？目前我國的研發進展格局是怎樣的呢？

CAR-T療法的前世今生

CAR-T是治療癌癥的一種革命性療法。從原理上來說，這種療法通過基因改造，給T細胞裝上“嵌合抗原受體”（CAR），使之識別癌細胞表面的抗原分子，進而對癌細胞發起攻擊。在臨床上，靶向B細胞表面CD19分子的CAR-T細胞，可以有效治療多種B細胞惡性腫瘤（如急性淋巴細胞白血病、淋巴瘤）。

資料顯示，CAR-T療法最早由Gross等于上世紀80年末提出，至今已有30余年的發展歷程。這項療法所在的免疫療法已經是繼化療和靶向治療后的第三次革命性突破。

CAR-T療法如今在我國漸漸開始成為關注焦點。然而，過去幾年，CAR-T療法在中國的發展并不是一路順遂。

在我國，癌癥免疫細胞療法早期曾被宣稱為除手術、化療、放療外的第四類治療技術，常年處于游離在監管之外的灰色地帶。

2009年開始，衛生部將其列入第三類醫療技術重點監管；細胞治療正式走到監管之下。

2015年5月，一紙命令取消了第三類醫療技術的審批工作，細胞療法繼續游走于灰色地帶，這一時期醫療機構更是肆無忌憚濫用細胞治療，市場混亂。

2016年，“魏則西事件”爆發，醫療機構濫用細胞治療牟利的“蓋子”被揭開。衛計委明令禁止醫院就細胞治療進行收費，同時食藥監明確將細胞制品列入藥品評審。

2017年，CAR-T療法迎來最具里程碑意義的一年，在國際市場上，FDA先后批準諾華和凱特公司的CAR-T產品，刺激了全球投資者與科研工作者的熱情。

而在同一年，在ASCO大會上，傳奇生物公布了CAR-T療法在8位多發性骨髓瘤患者身上取得了100%的有效率的重大突破，一鳴驚人。

CAR-T療法在中國

據統計，在我國布局CAR-T療法企業目前已有上百家。根據科志康醫藥統計，截止2020年5月31日，共有41個該類藥物的IND申報獲得CDE受理，適應癥和靶點的申報情況。

圖片來源于：科志康醫藥（截止2020年5月31日）

可以看到，目前在我國Car-T 細胞治療的臨床試驗主要集中在 CD19、 BCMA等靶點。傳奇生物率先在BCMA靶點做出突破，藥明巨諾、復星凱特、諾華、科濟制藥、銀河生物、華道生物等多家企業主要布局CD19。在前不久，《Nature Reviews Drug Discovery》雜志就對全球細胞療法進行深度盤點表示，CD19位列最受歡迎的TOP10靶點之首。

圖片來源于：科志康醫藥（截止2020年5月31日）

而從研發進程來看，目前大多數單位的申報品種尚處在臨床Ⅰ期階段，甚至臨床試驗還未啟動。

進展較快的有傳奇生物，8月5日，CDE官網顯示，傳奇生物的 LCAR-B38M CAR-T 細胞自體回輸制劑出現在突破性治療藥物公示欄，成為國內首個擬納入突破性治療藥物程序的品種。

其次進程較快的有科濟生物、上海恒潤達生和重慶精準生物，以及上海復星凱特和諾華（中國）。

從上市腳步來看，2020年6月，傳奇生物搶先成為中國第一家CAR-T 細胞治療在上市公司（美國納斯達克），2020年7月10日，永泰生物緊隨其后，掛牌港交所。2020年 8 月 14 日，藥明巨諾（JW Therapeutics）在正式向港交所提交 IPO 申請，有望成為今年我國上市的第三家CAR-T企業。

附我國部分布局CAR-T療法企業——

參考來源：科志康醫藥《最全CAR-T藥物上市審批總結》