整理丨Aimee ◆??◆??◆ 共計? 15??條簡訊?|?建議閱讀時間? 1.5? 分鐘 政策簡報 CDE發布真實世界研究支持兒童藥研發審評指導原則 考慮到我國兒童藥物研發及藥品注冊中的實際需要，幫助企業更好地理解指導原則在兒童藥物研發中的應用，在國家藥監局的部署下，C
共計 15 條簡訊 | 建議閱讀時間 1.5 分鐘
考慮到我國兒童藥物研發及藥品注冊中的實際需要，幫助企業更好地理解指導原則在兒童藥物研發中的應用，在國家藥監局的部署下，CDE發布2020年第22號文——關于發布《真實世界研究支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則（試行）》通告。指出，真實世界研究，作為新研究方法中的一種，已逐步用于支持兒童藥物的研發與審評，為新藥注冊、擴展兒童適應癥、完善兒童劑量方案等提供支持。（CDE）
復星醫藥近日公告稱，其控股子公司Fosun與Polyphor簽署許可協議，獲得后者許可在中國大陸及港澳臺地區使用其專利專有技術及改進獨家臨床開發、商業化一款CXCR4拮抗劑balixafortide及其相關產品組合。根據協議， Fosun向Polyphor支付至多3400萬美元的首付款及臨床開發注冊里程碑；自balixafortide及相關產品組合于區域內啟動商業化后，Fosun將根據年度凈銷售達成情況，向對方支付至多1.48億美元的銷售里程碑款項，以及額外的銷售提成。（醫藥觀瀾）
近日，阿諾醫藥宣布早前完成近1億美元C輪融資。本輪融資由泰格醫藥及盈科資本共同領投，ATCG Holdings、盛鑫創投、浦信睿遠、鴻圖五號及工銀資管全球旗下的一家基金參與投資。（新浪醫藥新聞）
安進PCSK9抑制劑Repatha兒科3b期研究達主要終點
近日，安進公布降膽固醇藥物Repatha治療10-17歲雜合子家族性高膽固醇血癥兒科患者IIIb期HAUSER-RCT研究的陽性數據。研究表明，當聯合他汀類藥物和其他降脂療法時，與安慰劑相比，Repatha顯著降低了低密度脂蛋白膽固醇水平。（新浪醫藥新聞）
諾華Entresto在新研究中改善了HFpEF患者癥狀 未來卻喜憂參半
日前，根據諾華在歐洲心臟病學會年會上發表的最新報告，Entresto在改善射血分數不變的心力衰竭（HFpEF）患者的癥狀嚴重程度和心臟功能方面取得了成功。Entresto在試驗的第24周時改善了患者血清內NT-proBNP的水平，但服用了纈沙坦、ACEI抑制劑或安慰劑的患者中也觀察到了這種結果。在改善患者的六分鐘步行距離方面，Entresto沒有展現出顯著領先其他藥物組的水平。在次要終點上，該藥在24周后改善了生活質量，但也沒能超越對照組。（新浪醫藥新聞）
諾華開創性siRNA降膽固醇藥物inclisiran顯著降低LDL-C
諾華近日公布評估首創小干擾RNA（siRNA）降膽固醇藥物inclisiran治療成人高脂血癥2項關鍵III期臨床試驗匯總數據的事后分析結果。該分析評估了在最大耐受劑量他汀類藥物的基礎上，inclisiran的療效和耐受性。結果顯示，個體間的差異性很低，99%的inclisiran治療患者經安慰劑調整后的LDL-C水平降低了≥30%、較基線平均降低了54.1%（觀察值）。（生物谷）
降低慢性腎病患者死亡風險31% 阿斯利康達格列凈再獲突破
阿斯利康宣布，公司的重磅SGLT2抑制劑達格列凈，在治療慢性腎病患者的3期臨床試驗中，將患者腎功能嚴重下降以及腎死亡風險降低44%。而且，達格列凈還顯著降低患者因心衰住院和心血管死亡風險，并且導致患者的全因死亡風險下降31%。這意味著，在慢性腎病患者的標準治療之外增加使用達格列凈，有望顯著延長患者生存時間。（藥明康德）
信達生物PCSK9抗體Tafolecimab I/II期研究結果披露
信達生物在2020年歐洲心臟病學會年會上以壁報的形式公布PCSK9重組全人源單克隆抗體Tafolecimab治療高膽固醇血癥的I期和II期臨床研究數據。研究結果顯示了Tafolecimab良好的安全性特征和有效性。（美通社）
基石藥業PD-L1抗體治療R/R ENKTL的臨床申請獲美國FDA審評許可
基石藥業宣布，其正在開發的PD-L1抗體舒格利單抗（CS1001）單藥治療復發或難治性結外自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤（R/R ENKTL）的試驗性新藥申請已通過美國FDA的審評。本次IND申請通過審評，意味著正在中國開展的CS1001-201研究將擴展至美國。（醫藥觀瀾）
paxalisib（GDC-0084）獲批罕見兒科疾病資格
日前，Kazia 宣布，美國FDA已授予paxalisib（GDC-0084）治療彌漫性內生性橋腦膠質瘤（DIPG）的罕見兒科疾病資格。DIPG是一種罕見和高度侵襲性的兒童惡性腫瘤，極度缺乏有效治療手段、致死率極高。Paxalisib是一種能穿過血腦屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制劑。（CPhI制藥在線）
近日，片仔癀發布公告稱，公司1類化學創新藥PZH2111片獲國家藥監局批準開展臨床試驗。該產品主要用于治療主要用于治療肝內膽管細胞癌、尿路上皮細胞癌等晚期實體腫瘤。（米內網）
日前，百美特生物按仿制4類報產的鹽酸曲美他嗪緩釋片注冊辦理狀態變更為“在審批”，有望在近日獲批并視同過評。曲美他嗪屬于抗心絞痛藥物，通過保護細胞在缺氧或缺血情況下的能量代謝，阻止細胞內ATP水平的下降，從而保證了離子泵的正常功能和透膜鈉-鉀流的正常運轉，維持細胞內環境的穩定。（米內網）
近日，黃海制藥按仿制4類報產的瑞舒伐他汀鈣片注冊辦理狀態變更為“在審批”，有望在近日獲批并視同過評。瑞舒伐他汀是一種選擇性、競爭性的HMG-CoA還原酶抑制劑，是目前最新的他汀類藥物之一。（米內網）
《細胞》研究發現新的色氨酸代謝酶為腫瘤免疫治療提供潛在靶點
根據《細胞》上最近刊登的一項新研究，來自德國癌癥研究中心和柏林健康研究所的科學家在多種類型的癌癥中發現，腫瘤細胞大量產生一種名為IL4I1的代謝酶，可以激活相關受體促進腫瘤細胞的擴散并抑制免疫系統。科學家們指出，抑制IL4I1的藥物可以為癌癥治療開辟新的機會。（學術經緯）
既能預防又能治療艾滋病 科學家開發出新型長效可注射藥物CTP31
近日，來自美國猶他大學和國立衛生研究院的研究人員在《PNAS》上發表了艾滋病治療藥物的最新研究成果，其開發了一種長效藥物CTP31，對多種原代HIV病毒分離物均表現出強大的抑制作用，經實驗證明也能有效抑制HIV嵌合病毒AD8在恒河猴中的復制感染，此外，CPT31單一療法可在cART停用后預防病毒反彈。這使的CPT31成為HIV預防和治療的新型候選者。（生物探索）
本文來源：新浪醫藥 作者：sinayiyao
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