4歲的亮亮出血了，血涓涓往外淌，媽媽拿出一卷紙巾堵上去，濕透了，再堵上一卷，很快又濕透了，出血還是沒停。

2010年除夕夜，亮亮摔倒，頭磕在暖氣片上，腫起一個(gè)包。一開始家人沒有在意，但這個(gè)包幾天沒有散去，反而越來越紅。2個(gè)月后，大包破開一個(gè)小口，開始出血。

慌亂中，一家人抱著亮亮往錦州兒童醫(yī)院趕。醫(yī)生一看說是血管瘤，要趕緊手術(shù)。

媽媽不相信，認(rèn)為是磕碰引發(fā)的，家人又把亮亮轉(zhuǎn)送到市醫(yī)院。市醫(yī)院醫(yī)生一看，搖搖頭，讓趕緊送省城。到了沈陽之后，亮亮的血還在不斷的流，終于沈陽兒童醫(yī)院醫(yī)生確診了：亮亮患的是血友病。

治療血友病的藥物俗稱“八因子”，一針打下去，第二天早上八點(diǎn)血就止住了。媽媽說，大夫都覺得亮亮活下來是奇跡，一晚上他至少流了兩個(gè)礦泉水瓶那樣多的血。

01 靠著藥物活下去

“血是什么味道？咸，澀，很腥，燒得嗓子火辣辣的，非常惡心……痛苦是什么滋味？痛、非常痛，痛到吃遍了嗎啡、杜冷丁，也止不住痛?！绷亮涟l(fā)病的那年，一位病友寫下這段文字。

疼痛和出血是血友病人共有的體驗(yàn)。因?yàn)樯眢w缺乏凝血因子，如果沒有外部補(bǔ)充來止血，血就有可能通過破損的血管從表皮、某個(gè)受傷的關(guān)節(jié)，甚至內(nèi)臟上流出來，帶來比分娩更甚的疼痛。有數(shù)據(jù)顯示，75%以上的血友病人身體有殘疾。

中國(guó)有超過14萬人患有血友病，患者通常為男性，目前的治療手段，他們只有補(bǔ)充凝血因子才能和正常人一樣，否則就是很容易出血的“玻璃人”。

亮亮必須避免任何的磕碰。上小學(xué)時(shí)，媽媽跟學(xué)校申請(qǐng)了陪讀，成了亮亮特殊的同桌，六年里，她照看著兒子，在課余時(shí)間打掃全校的廁所。

靠著八因子的替代治療，亮亮活了下來，他開始幫助其他病友。亮亮如今16歲，他酷愛畫畫，從7歲開始每年給血友之家畫七八十幅畫，公益拍賣所得全部捐助給小病友。

亮亮的畫作

外源性的凝血因子主要從人血漿中提取，不僅產(chǎn)量很低，而且價(jià)格高昂。中國(guó)血友之家致力于幫助血友病患者爭(zhēng)取藥物。2000年5月，血友病人關(guān)濤靠著籌來的9000元?jiǎng)?chuàng)辦了血友之家，此后救助了無數(shù)困苦、危重的血友病人，也包括亮亮。

二十多年過去了，中國(guó)血友病藥物的發(fā)展，關(guān)濤一直看在眼里?，F(xiàn)在市面上除了國(guó)產(chǎn)的血源性人凝血因子Ⅷ、進(jìn)口的重組人凝血因子Ⅷ外，近年來還有有希望治愈血友病的創(chuàng)新藥物出現(xiàn)，如基因療法、雙特異性抗體藥物艾美賽珠單抗，能讓患者自己產(chǎn)生凝血因子，給血友病人恢復(fù)正常生活的希望。

但目前對(duì)絕大部分血友病患者來說，凝血因子還是最常用的救命藥。關(guān)濤向健識(shí)局介紹，國(guó)外的創(chuàng)新凝血因子藥物藥效比國(guó)內(nèi)產(chǎn)品好不少，半衰期也變得更長(zhǎng)，可以實(shí)現(xiàn)一周一次、甚至一個(gè)月一次給藥。

但是，這樣前沿的藥物要被病人用上，還有獲批上市和支付這兩關(guān)要闖。亮亮知道有更先進(jìn)的好藥，但在中國(guó)買不到。

02 他們需要更多好藥

“你見到過紅色的眼淚嗎？”

杰特貝林大中華區(qū)商業(yè)運(yùn)營(yíng)副總裁兼總經(jīng)理陳浩昌常常這樣問朋友。這是一家全球血友病藥物的主要生產(chǎn)企業(yè)之一，能接觸到許多血友病人。

癥狀嚴(yán)重的病人會(huì)發(fā)生眼睛出血，哭泣時(shí)，紅色的眼淚掉落下來，這個(gè)畫面給了陳浩昌極大的震撼。他明白沒有非常有效的藥品時(shí)，血友病人會(huì)有多絕望。

中國(guó)血友病藥物已經(jīng)告別了短缺的階段。剛剛開始的廣東省際聯(lián)盟集采，涉及多款八因子品種，健識(shí)局注意到，其中只有綠十字一家外企產(chǎn)品，市場(chǎng)需求占比不到8%。

血友病患者需要的是更加有效的凝血因子。有一年的血友病患者交流會(huì)上，陳浩昌在午餐時(shí)問血友之家會(huì)長(zhǎng)關(guān)濤：“我們作為藥廠，能夠給到他們的最大支持是什么？”

“藥品”，關(guān)濤直接擲出這兩個(gè)字：“您明白我的意思嗎？把國(guó)外最先進(jìn)最前沿最有效的治療方案帶到中國(guó)來。”

杰特貝林是全球生物治療領(lǐng)域的先驅(qū)，80年代初將產(chǎn)品帶進(jìn)中國(guó)，成為中國(guó)目前人血白蛋白的主要供應(yīng)商。

在血友病藥物方面，杰特貝林擁有多款創(chuàng)新藥物，且在B型血友病領(lǐng)域有高度創(chuàng)新的多樣化產(chǎn)品組合及血友病治療領(lǐng)域有持續(xù)創(chuàng)新的早期及中后期候選產(chǎn)品組合。

2020年6月，杰特貝林斥4.5億美元巨資引進(jìn)B型血友病基因療法EtranaDez的全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益，拓展了杰特貝林在B型血友病基因療法領(lǐng)域的持續(xù)發(fā)展能力。

但是，要把好的藥物送到中國(guó)病人手中，不是件容易的事。按照要求，中國(guó)審批藥物要開展臨床研究和申報(bào)工作，血友病人數(shù)量少，臨床試驗(yàn)組織十分困難，而且成本高昂，許多急需進(jìn)口藥物的病人只能望藥興嘆。

2018年《第一批罕見病目錄》發(fā)布后，情況發(fā)生了根本性變化。藥監(jiān)局對(duì)血友病在內(nèi)的罕見病藥物加快了審批，將罕見病藥的審批時(shí)間從130個(gè)工作日壓縮到了70個(gè)工作日以內(nèi)。此外，國(guó)家藥監(jiān)局還發(fā)布了3批臨床急需新藥名單，并加快了臨床急需新藥審批上市速度。

同時(shí)，在海南和粵港澳大灣區(qū)等地，國(guó)家對(duì)臨床急需的藥品制定了相關(guān)審批準(zhǔn)入流程。杰特貝林有機(jī)會(huì)把藥物更快的引進(jìn)中國(guó)。

除了凝血因子藥物治療出血之外，預(yù)防治療和人文關(guān)懷也是血友病患者所需要的。關(guān)濤說：“一些經(jīng)濟(jì)狀況比較好的地方，已經(jīng)開始進(jìn)行預(yù)防治療， 患者的生活質(zhì)量得以提高，可以實(shí)現(xiàn)不疼。過去，血友病患者的治療只是維持生命。

山西大學(xué)血液病學(xué)研究所所長(zhǎng)楊林花教授充滿希望：“相信血友病的防治會(huì)做得越來越好，還有很大的空間需要我們?nèi)ラ_拓。我們也希望有更多的新藥物、更多的檢測(cè)方法用于病人。”

關(guān)濤現(xiàn)在做的事情，就是不再讓下一代的小病友重復(fù)痛苦。這需要醫(yī)生、藥企、社會(huì)共同的努力。

亮亮上高一了，他有一個(gè)夢(mèng)想，考取中國(guó)美術(shù)學(xué)院，幫助更多的血友病人。

（為保護(hù)受訪者隱私，文中亮亮為化名）

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