毫無疑問，“靈魂砍價”是2021年的關(guān)鍵詞之一，背后的邏輯是“每一個群體都不應(yīng)該被放棄”。

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健識局梳理公開信息發(fā)現(xiàn)，諾西那生鈉注射液進入醫(yī)保后，各地的患者自付費用不完全一致。在寧波，第一年需要打6針，費用為19.8萬元，患者一年自費3萬元左右，合每針5000元；在鄭州，經(jīng)過兩次醫(yī)保報銷，患者每針自付約16000元。

未來，一定會有更多天價藥進入醫(yī)保。諾西那生鈉的今天會不會成為其它“天價藥”的明天？

01醫(yī)保砍價五大邏輯

按照國家衛(wèi)健委罕見病診療與保障專家委員會委員王琳的公開說法，“罕見病用藥保障機制里最硬核的問題，是超值孤兒藥的支付問題”。

2020年，國家醫(yī)保局就有意將諾西那生鈉納入談判。不過，渤健當(dāng)時拋出的價格是每針69.97萬元，沒得商量。主管部門只能作罷。

在2021年11月11日進行的這場談判中，談判專家與企業(yè)代表雙方用時90分鐘，歷經(jīng)8輪砍價，從一開始的每針53680元一直談到了3萬元左右。

明白這一系列“砍價”依據(jù)什么邏輯，就明白了醫(yī)保局會如何對待其他高價藥物。

其一

30萬年費是不成文的門檻。

這也是渤健一開始報價5萬左右的原因。國家醫(yī)保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰解釋過：年治療費用30萬元這一門檻不是人為設(shè)定出來的，而是統(tǒng)計出來的，“近3000個醫(yī)保藥品中，醫(yī)保基金最高支付額是30萬元。”

王琳告訴健識局，醫(yī)保基金要保證安全性、公平性，如果罕見病藥物以非常高的價位進入醫(yī)保目錄，對基本醫(yī)保基金的安全性可能會產(chǎn)生影響。

她也提醒，超值罕見病藥物以“地板價”進入醫(yī)保目錄的方式是否有可復(fù)制性，也值得研究；此外，它如何進院、到藥房，包括病人的藥物可及性都應(yīng)該深入跟蹤和研究。

其二

精確測算。

醫(yī)保藥品要綜合考慮參保人合理用藥需求、藥品臨床價值、創(chuàng)新程度、醫(yī)保基金承受能力等，而不是漫天砍價。

2021年醫(yī)保談判首次制定了藥物經(jīng)濟學(xué)測算指南，統(tǒng)一測算標(biāo)準(zhǔn)。同時，參與測算的40多位藥物經(jīng)濟學(xué)專家從臨床療效、安全性、經(jīng)濟性、創(chuàng)新性和公平性等5個維度對創(chuàng)新藥物進行考察，并分別作為其價格調(diào)整的因素。

同一個藥品配置兩名專家，進行“背對背測算”，以提升評審質(zhì)量和科學(xué)程度。

其三

存在競品。

除了諾西那生鈉，諾華的Zolgensma和羅氏的利司撲蘭均為脊髓性肌萎縮癥藥物。

諾華的Zolgensma是2019年5月在美國獲批的，2022年1月7日，這款藥物在中國開展臨床試驗的申請獲受理。2022年，極有可能Zolgensma也獲得醫(yī)保資格；另外，2021年6月，國家藥監(jiān)局已經(jīng)批準(zhǔn)了羅氏的利司撲蘭口服溶液用散上市，諾西那生鈉面臨強有力的競爭。

與諾西那生鈉注射液需要腰椎穿刺給藥不同，利司撲蘭是一款口服藥，依從性更好；價格方面，利司撲蘭在中國的定價是每瓶零售價6.38萬元，贈藥后年費用約合65萬元。

如果諾西那生鈉不進醫(yī)保，萬一利司撲蘭進去了，渤健承擔(dān)不起這樣的失敗。所以渤健能下定決心接受“砍價”，這也是醫(yī)保方“靈魂砍價”的底氣之一。

其四

多數(shù)的罕見病藥物為國外已經(jīng)上市多年的產(chǎn)品，其研發(fā)成本已經(jīng)部分或全部回收。

國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司原司長熊先軍就極不贊成藥企維持所謂“全球定價策略”，按照他的公開說法：那些藥物“在美國市場銷售多年，早已經(jīng)將研發(fā)成本都收回了，再進入中國市場就要考慮中國的國情”。

其五

天價藥之所以能談成地板價，醫(yī)保局的最大底氣是國內(nèi)更大的市場。

有分析稱，鑒于中國脊髓性肌萎縮癥近3萬患者的市場，渤健之所以接受大幅降價，更多是搶占中國市場的考量。

02降價只是第一步

普通消費品可以分低、中、高端，救命藥不分貴賤，只以治好病為終極目的。很多罕見病患者因病致貧，“天價藥”遠遠超過了普通家庭的購買能力。

全球醫(yī)藥行業(yè)對罕見病產(chǎn)品形成一整套基本認(rèn)識：患者人數(shù)少、研發(fā)費用高。

一方面，高昂的定價讓大多數(shù)患者無法從最新的科技成果中受益；另一方面，沒有足夠商業(yè)回報會打擊藥企積極性，甚至退出市場。諾華的Zolgensma在美國的價格確定為212萬美元，立馬引來全球輿論的口誅筆伐。

即便是已被納入醫(yī)保報銷的，年治療費用也至少數(shù)萬元，歸根結(jié)底：患者太少了。

對企業(yè)來說，研發(fā)和生產(chǎn)成本是一個方面，臨床試驗成本則是另一大部分，由于罕見病患者人數(shù)少，湊齊臨床入組患者耗費巨大。

王琳認(rèn)為，這些“天價藥”以低價進入醫(yī)保目錄后，支付端穩(wěn)定了，但對今后的新藥研發(fā)、科技創(chuàng)新會有哪些影響？對國外創(chuàng)新藥品的引進會有哪些影響？這些都值得深思。

臨床研究中的“同情用藥”也可作為一種輔助手段，這樣既可以幫助到無力支付的患者，也能夠得到更多真實世界數(shù)據(jù)。

但這不是主要解題手段，而且伴隨巨大的倫理問題。

降價，僅是罕見病用藥保障的第一步。如何真正減輕廣大患者的經(jīng)濟負擔(dān)？在2018年《第一批罕見病目錄》誕生之后，全國各地已開展不同形式的探索。

03地方醫(yī)保的探索

2018年3月，河南省更新《重特大疾病醫(yī)療保障門診病種目錄》，將多發(fā)性硬化、肌萎縮側(cè)索硬化、原發(fā)性免疫球蛋白缺乏癥、特發(fā)性肺纖維化等16種疾病納入門診報銷范圍。

尤為特別?的?是：這16個新增病種的報銷限額只要符合規(guī)定，就不設(shè)起付線。

河南的城鄉(xiāng)居民基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金支付比例為80%，將罕見病用藥納入門診報銷范圍，無疑是在保障模式的探索上邁出了一大步。

持續(xù)挺進的還有成都。2021年3月，成都醫(yī)保局公布《罕見病用藥保障藥品范圍及認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)》明確，凡是國家《第一批罕見病目錄》中明確的疾病適應(yīng)癥，在醫(yī)保支付40萬每年以內(nèi)、個人負擔(dān)6萬每年以內(nèi)的條件下，患者可獲得持續(xù)規(guī)范用藥。

2021年8月，諾西那生鈉尚未進入國家醫(yī)保的時候，已先行進入了“成都市罕見病用藥保障藥品范圍”，加上相關(guān)基金會援助，每位患者的第一針費用是5.9萬元，這一金額已經(jīng)大幅接近目前的醫(yī)保價。

在地方被納入醫(yī)保，也為隨后的國家談判打下堅實的基礎(chǔ)。蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方表示，成都模式很接地氣，只有回答了患者需要掏多少錢的問題，才能判斷罕見病報銷模式能否持續(xù)運轉(zhuǎn)。

浙江模式，則是從疾病入手，利用統(tǒng)一籌資標(biāo)準(zhǔn)、統(tǒng)一待遇水平，統(tǒng)一用藥管理組建罕見病專項基金。具體而言， 30萬元以下報銷比例為80%；30萬元到70萬元，報銷比例為90%；70萬元以上費用，全額予以報銷。按照個人負擔(dān)封頂?shù)脑瓌t，浙江罕見病患者個人負擔(dān)每年最多不超過10萬元。

健識局注意到，除上述地區(qū)之外，青島、上海等地都以不同方式探索罕見病醫(yī)保支付方式改革，縱觀各地，報銷比例平均在60%以上。同時，各地也顯示出同一個問題：

如果資金籌措僅依賴于醫(yī)保和大病保險基金，會受限于各地醫(yī)保水平發(fā)展極不平均的現(xiàn)狀。

比如，諾西那生鈉注射液是醫(yī)保乙類用藥，由于各地醫(yī)保政策略有差異，醫(yī)保乙類藥品的報銷范圍在70%到80%之間，疊加地的惠民政策，大部分地區(qū)患者的自費部分約為數(shù)千元到1.5萬元之間。

地方醫(yī)保各自更靈活?的?保障方式，其實是企業(yè)樂見的局面。將這一地方嘗試普及化，則能在一定程度上緩解國家醫(yī)保必須“砍價”一步到位的壓力。

北京大學(xué)藥學(xué)院藥事管理與臨床藥學(xué)系主任史錄文認(rèn)為，今后罕見病的用藥保障，應(yīng)根據(jù)各地實際情況，結(jié)合相關(guān)測算結(jié)果，適度擴大保障范圍，提高保障水平。

全國政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院原副院長、北京醫(yī)學(xué)會罕見病分會主任委員丁潔則建議，人社部、民政部、財政部和衛(wèi)計委等多部門可共同制定規(guī)范性文件，綜合目前經(jīng)濟社會發(fā)展水平、醫(yī)保基金結(jié)余、罕見病發(fā)病和診治情況，經(jīng)組織專家認(rèn)證，可分期分批地逐步確定罕見病醫(yī)療保障病種范圍。

04 多層次保障

進醫(yī)保并非“天價藥”飛入尋常患者家的唯一解法。縱觀全球經(jīng)驗，僅靠政府兜底顯然不現(xiàn)實。

早在上個世紀(jì)80時代，美國第一步先認(rèn)定孤兒藥的定義，即每年患病人數(shù)低于20萬人。經(jīng)過近30年的發(fā)展，美國罕見病的公共醫(yī)療政策、藥品獲得途徑以及報銷方式都相對完善，即便是動輒每年10萬美元的治療費用也能負擔(dān)。

高額的回報，直接拉動跨國巨頭研發(fā)熱情高漲。

中國罕見病診療尚屬于起步階段。不過，國家衛(wèi)健委聯(lián)合五部委于2018年公布《第一批罕見病目錄》之后，相關(guān)領(lǐng)域駛?cè)肓丝燔嚨?/strong>。