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愛姆斯坦生物科技有限公司近日宣布，在美國喬治亞州的謝潑德中心（ Shepherd Center），其1期臨床試驗的在研T-MSC（Trophoblast-Mesenchymal Stem Cell）干細胞新藥（IMS001）已經完成首例多發性硬化患者用藥。這是世界首次將胚胎干細胞來源的細胞用于人體全
愛姆斯坦生物科技有限公司近日宣布，在美國喬治亞州的謝潑德中心（ Shepherd Center），其1期臨床試驗的在研T-MSC（Trophoblast-Mesenchymal Stem Cell）干細胞新藥（IMS001）已經完成首例多發性硬化患者用藥。這是世界首次將胚胎干細胞來源的細胞用于人體全身給藥的臨床試驗中。此前，胚胎干細胞技術僅被用于局部神經系統和眼部疾病的試驗治療。這個突破標志著胚胎干細胞技術的開發和應用進入了一個更高的階段。
胚胎干細胞是在胚胎囊胚期提取、在體外建立的干細胞系，可以在體外無限擴增，并具有分化成機體幾乎全部組織和器官的潛能。由于其無限擴增分化的潛能，使胚胎干細胞可以像化學藥一樣進行標準化生產，避免了傳統成體干細胞的來源受限，質量不一致的問題，在醫學上具有巨大應用前景。相比iPS誘導全能干細胞，胚胎干細胞未經基因工程改造，在安全性和基因穩定性上更具優勢。
T-MSC是一種特殊的由胚胎干細胞分化獲得的間充質樣干細胞，通過愛姆斯坦的兩步細胞分化專利技術，由單個人胚胎干細胞通過滋養層細胞中間體（Trophoblast）分化而成。經過完整的動物安全性、有效性驗證，和規模化生產質量控制研究后，T-MSC在研新藥獲得全球首個FDA臨床許可的、人胚胎來源的間充質干細胞新藥，用于多發性硬化癥的治療。
T-MSC在研干細胞新藥是一種異體貨架干細胞產品，可靜脈注射給患者。愛姆斯坦計劃進行一項劑量遞增、開放標簽的研究，針對既往疾病修正治療(DMTs)失敗的復發-緩解型、繼發性或原發性進展型多發性硬化癥患者，評估單劑量靜脈注射T-MSC在研新藥的安全性、耐受性和探索性療效。
“公司開發的一系列T-MSC在研干細胞新藥都是基于我們近10年的研究成果，”愛姆斯坦首席技術官、T-MSC技術發明人王小方研究員說，“我們很高興看到臨床試驗順利開展，這無疑是非常關鍵的一大步。間充質干細胞的臨床價值在業內已經取得廣泛共識，從前期的動物試驗和臨床前試驗結果看，T-MSC干細胞在一致性、有效性和量產等方面有較為突出的優勢，具備天然的成藥性。這個特性對于T-MSC新藥在包括多發性硬化在內的各種自身免疫性疾病上的廣泛使用至關重要。”
杰弗里·科恩博士（Jeffery Cohen），全球知名多發性硬化專家，美國克利夫蘭Mellon醫學中心神經科主任、神經系統疾病干細胞治療專家，對T-MSC在研新藥給予很大的希望，“作為愛姆斯坦的科學顧問，看到此次臨床試驗的順利開展非常興奮，我們衷心希望能找到一款能夠有效治療、甚至是治愈多發性硬化的藥物。”
關于T-MSC在研新藥（IMS001）
IMS001是一種來自人胚胎干細胞系的異體間充質干細胞產品。臨床前試驗已證明了IMS001對免疫調節的修復能力和穿越血腦屏障(BBB)的能力，這些天然屬性可能在治療神經性疾病、自身免疫性疾病和罕見病時有明顯的優勢，從而滿足疾病治療的更高需求。因此，這些特性在治療多發性硬化癥等疾病時，可能會更加有效地減少疾病復發、持續惡化和治療疾病。
本文來源：動脈網 作者：小編 免責聲明：該文章版權歸原作者所有，僅代表作者觀點，轉載目的在于傳遞更多信息，并不代表“醫藥行”認同其觀點和對其真實性負責。如涉及作品內容、版權和其他問題，請在30日內與我們聯系
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