11月6日，在第四屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)上，諾華與海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局（以下簡(jiǎn)稱“博鰲樂城管理局”）簽訂戰(zhàn)略合作備忘錄。

△諾華與海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局簽訂戰(zhàn)略合作備忘錄

此次戰(zhàn)略合作將通過探索創(chuàng)新模式、促進(jìn)國(guó)際交流、共建科研機(jī)制這三大途徑，全力支持和提升博鰲的真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究水平，助其成為國(guó)際領(lǐng)先的真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究平臺(tái)，進(jìn)而幫助監(jiān)管機(jī)構(gòu)加速?zèng)Q策藥品審評(píng)審批，讓更多諾華的創(chuàng)新藥在中國(guó)上市獲批，盡早惠及中國(guó)患者。

世界：真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究掀起熱潮

近年來，作為傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)的補(bǔ)充和拓展，真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究掀起了一股全世界醫(yī)學(xué)研究的熱潮。其熱度從國(guó)際期刊發(fā)表的相關(guān)論文數(shù)量可見一斑：截至今年5月，Clinical Trials 網(wǎng)站上公布的全球已完成的真實(shí)世界研究項(xiàng)目已超1000個(gè)。歐洲、美國(guó)、中國(guó)包攬前三，占全球已完成真實(shí)世界研究項(xiàng)目近 80%。

真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究為何會(huì)這么熱？以新藥真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究為例，當(dāng)藥物完成其常規(guī)的臨床試驗(yàn)并被批準(zhǔn)用于一般人群后，幫助藥物獲批的III期研究的入選標(biāo)準(zhǔn)和排除標(biāo)準(zhǔn)仍然相對(duì)較窄，可能無法真實(shí)反映最后使用藥物的人群。而真實(shí)世界數(shù)據(jù)有機(jī)會(huì)將無序的醫(yī)療大數(shù)據(jù)“變廢為寶”，并從中挖掘出有價(jià)值的信息。對(duì)于新藥研發(fā)，可以在一定程度上減少III期臨床試驗(yàn)的成本；對(duì)于擴(kuò)適應(yīng)癥的新藥，可以直接免去III期臨床試驗(yàn)，加速在更多人群中的可及性。

也是因?yàn)槿绱耍幤缶揞^紛紛將真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究納入戰(zhàn)略發(fā)展規(guī)劃，建立相關(guān)研究平臺(tái)，推動(dòng)新藥在各國(guó)的審批上市。

目前，真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究在美國(guó)發(fā)展較為成熟，無論在政策監(jiān)管層面，還是平臺(tái)建設(shè)、行業(yè)實(shí)踐、成果應(yīng)用層面。早在2016年，美國(guó)國(guó)會(huì)就通過了《21世紀(jì)治愈法案》（21st Century Cures Act），法案明確FDA可在合適情況下使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)，作為醫(yī)療器械及藥品上市后研究及新適應(yīng)證開發(fā)的審批證據(jù)。成果落地也很迅速，不到兩年時(shí)間，2019年，F(xiàn)DA就批準(zhǔn)了一種新藥聯(lián)合用藥用于治療男性HR+、HER2-晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌，這是FDA第一次基于藥品上市后的真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)審批的藥物適應(yīng)癥，顛覆了業(yè)界以往認(rèn)知。

2020年1月7日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）發(fā)布《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）》，成為中國(guó)真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究的一個(gè)里程碑事件，未來中國(guó)真實(shí)世界數(shù)據(jù)的應(yīng)用將給藥物研發(fā)、審評(píng)、監(jiān)管帶來全新的變化。

真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究最終的受益者一定是患者。最典型的一個(gè)例子莫過于新冠疫情中真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究的實(shí)際應(yīng)用：疫情初期，當(dāng)各國(guó)身處數(shù)據(jù)沙漠，關(guān)于新冠疫情的真實(shí)世界數(shù)據(jù)最重要的來源是中國(guó)。中國(guó)是最早向全球提供病毒基因序列數(shù)據(jù)和COVID 病程參數(shù)的國(guó)家，并且向全球公布了包括瑞德西韋、氯喹、羥氯喹在內(nèi)的部分藥物的有效性、安全性數(shù)據(jù)，為后來抗體和疫苗的研發(fā)奠定了基礎(chǔ)。在藥物研發(fā)上，病毒RNA序列、病程參數(shù)等真實(shí)世界數(shù)據(jù)不僅能夠引導(dǎo)和支持新藥和疫苗研發(fā)，還能促進(jìn)在研藥物適應(yīng)性的拓展研究。

中國(guó)：三大困境亟需解決

盡管中國(guó)在真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究領(lǐng)域起步相對(duì)略晚，但已初見成效。目前，位于海南博鰲的真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究平臺(tái)已經(jīng)建成。通過這一平臺(tái)，國(guó)際創(chuàng)新藥械可以利用在國(guó)外已經(jīng)完成的注冊(cè)臨床試驗(yàn)證據(jù)，結(jié)合在樂城先行區(qū)真實(shí)世界證據(jù)加速完成中國(guó)注冊(cè)上市流程。

2019年10月，博鰲樂城先行區(qū)篩選出了首批“真實(shí)世界研究”試點(diǎn)產(chǎn)品。其中一個(gè)產(chǎn)品從11月開始通過臨床實(shí)踐采集真實(shí)世界數(shù)據(jù)，不到5個(gè)月時(shí)間，該產(chǎn)品完成了數(shù)據(jù)的采集、分析、審評(píng)，并成功通過國(guó)家藥監(jiān)局審批在國(guó)內(nèi)上市，相比傳統(tǒng)申報(bào)方式節(jié)省了3到5年時(shí)間。

雖然博鰲的平臺(tái)已經(jīng)建立，但距離成為世界一流的真實(shí)世界數(shù)據(jù)平臺(tái)仍有距離。目前亟需解決的困境有三，分別為：科研建設(shè)、人才建設(shè)及數(shù)據(jù)庫(kù)的建立。

以數(shù)據(jù)庫(kù)的建設(shè)為例，真實(shí)世界證據(jù)將時(shí)間、概率、生命質(zhì)量和經(jīng)濟(jì)成本同時(shí)納入決策體系，也因此復(fù)雜且充滿不確定性，這就對(duì)數(shù)據(jù)的收集、共享、分析提出了非常高的要求。

而美國(guó)光是在建立數(shù)據(jù)庫(kù)的層面已經(jīng)相對(duì)完善。在2019年1月，F(xiàn)DA制定了處理RWE和RWD的新框架，涉及在臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)之外收集有關(guān)藥物安全性和有效性的信息，包括可以從電子健康記錄（EHR）、實(shí)驗(yàn)室、可穿戴設(shè)備、醫(yī)療保險(xiǎn)理賠，甚至是從社交網(wǎng)絡(luò)中收集，新的方法和技術(shù)被認(rèn)為可以幫助審批機(jī)構(gòu)擴(kuò)大決策制定的證據(jù)來源。

中國(guó)的醫(yī)療數(shù)據(jù)庫(kù)存在的問題一是數(shù)據(jù)不可用，二是數(shù)據(jù)不可及。其中，數(shù)據(jù)不可用體現(xiàn)在數(shù)據(jù)質(zhì)量不高，數(shù)據(jù)適用比例很低。比如內(nèi)容信息不完整，數(shù)據(jù)缺失或差錯(cuò)；時(shí)間信息不完整，觀察性研究數(shù)據(jù)如果沒有嚴(yán)格的時(shí)間關(guān)系很難做出嚴(yán)謹(jǐn)?shù)囊蚬茢啵换颊咝畔⒕S度不夠，如人口統(tǒng)計(jì)學(xué)、社會(huì)經(jīng)濟(jì)和保險(xiǎn)狀況、疾病嚴(yán)重程度等。數(shù)據(jù)不可及則體現(xiàn)在信息成為孤島，當(dāng)前各家醫(yī)院對(duì)HIS系統(tǒng)的投入都非常大，也積累了海量的電子病歷數(shù)據(jù)，但遺憾的是，這樣的真實(shí)世界數(shù)據(jù)缺乏共享機(jī)制，成為了信息孤島，使得真實(shí)世界數(shù)據(jù)的可及性大大降低。

諾華助力，博鰲向國(guó)際一流的真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究平臺(tái)邁進(jìn)

目前，諾華的多款新藥和產(chǎn)品在真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究中取得進(jìn)展，順利被美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，在該領(lǐng)域獲得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展和突破。

而諾華也將真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究的臨床經(jīng)驗(yàn)很快帶到了中國(guó)，早在2018年8月，樂城先行區(qū)在成立之初便率全國(guó)之先河成功引進(jìn)了諾華的策略產(chǎn)品司庫(kù)奇尤單抗，提前讓中國(guó)患者受益，但當(dāng)時(shí)博鰲的真實(shí)世界數(shù)據(jù)平臺(tái)尚未建立，全國(guó)的制度性措施也尚未出臺(tái)。

此次基于制度和平臺(tái)的建立，進(jìn)博會(huì)上諾華和博鰲再度合作，共同解決目前博鰲真實(shí)世界數(shù)據(jù)平臺(tái)中存在的上述困境，助力其成為國(guó)際一流的真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究平臺(tái)。

據(jù)了解，諾華將全力支持國(guó)際創(chuàng)新產(chǎn)品在博鰲進(jìn)行真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究，通過臨床研究與科研合作，帶動(dòng)“產(chǎn)學(xué)研”聯(lián)動(dòng)，為真實(shí)世界數(shù)據(jù)的采集、治理和應(yīng)用提供可借鑒的范例，進(jìn)而實(shí)現(xiàn)對(duì)真實(shí)世界研究的平臺(tái)優(yōu)化及管理。

在科研能力共建層面，諾華將加強(qiáng)與國(guó)內(nèi)知名醫(yī)學(xué)專家以及真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用領(lǐng)域?qū)＜业慕涣骱献鳎ㄟ^系列講座課程和培訓(xùn)、針對(duì)碩博學(xué)生進(jìn)行實(shí)踐培養(yǎng)、支持海南真實(shí)世界研究專刊建設(shè)等舉措，助力相關(guān)領(lǐng)域人才培養(yǎng)，將樂城先行區(qū)發(fā)展成為國(guó)內(nèi)領(lǐng)先、國(guó)際有影響的真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究和培訓(xùn)實(shí)踐基地。

此外，諾華將積極支持海南真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究年度大會(huì)，通過學(xué)術(shù)交流、國(guó)內(nèi)國(guó)際專家研討會(huì)等活動(dòng)，推動(dòng)國(guó)際國(guó)內(nèi)腫瘤、心血管、眼科、血液病、移植、罕見病等重大疾病治療領(lǐng)域的診療經(jīng)驗(yàn)交流，助力海南成為真實(shí)世界研究“世界領(lǐng)先的實(shí)踐基地”。

△諾華集團(tuán)(中國(guó))總裁貝德年(Dan Brindle)

去年進(jìn)博會(huì)期間，諾華與博鰲樂城管理局簽訂了戰(zhàn)略合作備忘錄，旨在加速諾華的系列創(chuàng)新產(chǎn)品和方案進(jìn)入樂城先行區(qū)平臺(tái)，讓更多中國(guó)的患者不出國(guó)門即可在家享受全球最先進(jìn)的治療方式。今年，諾華三款重磅創(chuàng)新藥品在樂城先行區(qū)實(shí)現(xiàn)了先行先試，不僅使中國(guó)患者第一時(shí)間享受國(guó)際先進(jìn)治療方案成為可能，也推動(dòng)諾華創(chuàng)新產(chǎn)品加速在中國(guó)市場(chǎng)的上市。此外，樂城全球特藥險(xiǎn)2021版本新品覆蓋100種特藥；在75種海外特藥中，諾華有8種創(chuàng)新特藥入選，產(chǎn)品數(shù)量位居參與企業(yè)之冠。

對(duì)此，諾華集團(tuán)(中國(guó))總裁貝德年(Dan Brindle)表示：“此次戰(zhàn)略合作是諾華和博鰲樂城管理局合作的2.0版本。雙方將通過多層次、多領(lǐng)域的合作，共創(chuàng)先進(jìn)的科研環(huán)境和平臺(tái)，促進(jìn)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)和真實(shí)世界研究在博鰲的開展，在更好地滿足患者用藥需求的同時(shí)，助力人才培養(yǎng)，共同提高科研能力。這次備忘錄的簽署也是諾華與中國(guó)醫(yī)藥生態(tài)圈各方積極合作、共促創(chuàng)新的又一例證。”